実験的な遺伝子編集治療が、小規模な予備研究でコレステロール値を劇的に低下させることが示された。科学者らは、この治療法がたった1回の注入で恒久的な解決策を提供する可能性があることを示唆しています。この結果は今週月曜日に発表され、将来の心臓病予防への期待が高まった。
この予備的な発見が大規模な研究で確認されれば、多くの国で主な死因である心血管疾患の予防に革命をもたらす可能性がある。現在、ほとんどの遺伝子治療は希少疾患に焦点を当てていますが、心臓病のような広範囲にわたる疾患への適用は大きな進歩を示しています。心臓専門医は、単回投与で「治癒」する可能性がマイルストーンになると考えています。
1回の注入後、LDLコレステロールが62%減少
*New England Journal of Medicine*に掲載されたこの研究では、35人の患者を対象とした中間解析が報告されています。参加者は全員、「悪玉コレステロール」として知られるLDLコレステロールのレベルが遺伝的に上昇していたか、すでに心臓病に罹っていた。臨床試験のこの段階では、最大 85 人の参加者が参加する予定です。
実験的治療の最高用量を 1 回注入したところ、分析された 35 人の患者において LDL レベルが最大 62% 減少しました。 18か月間追跡された患者のサブグループでは、コレステロール値の低下は安定して持続した。このような一貫性は、単回投与療法の長期的な有効性を検証するために非常に重要です。
心血管疾患の予防への影響
この研究は、大規模な心臓病を予防するための「一度で完了」できる方法の可能性を高めています。心血管疾患は、米国だけで年間約 80 万人の死亡の原因となっています。早期かつ効果的な介入については、心臓病学において常に議論されています。
この研究には関与していないデューク大学の心臓専門医であるジョン・H・P・アレクサンダー氏は、この発見の重要性を強調した。 「私たちは人々をより早く治療すべきであるという議論や新しいガイドラインを持っています」とアレクサンダー氏は語った。同氏は、現在のシナリオでは「治癒療法が状況を変えるだろう」と付け加えた。
安全性と次の研究ステップ
このような暫定的な結果が *New England Journal of Medicine* に掲載されることは異例であると考えられています。同誌の編集長エリック・ルービンは、このエッセイは「非常にうまく機能しているようだ」とコメントした。同氏は、米国の主な死因に先進的な遺伝子治療を適用する試みは野心的であると指摘した。
ただし、革新的な治療法が最終的に承認されるまでには、さらに多くの安全性データが必要です。
- 研究の次のステップは、有効性と安全性を確認するために200人の患者を対象とする大規模な研究となる。
- 食品医薬品局 (FDA) は、遺伝子治療研究に参加するすべての患者を 15 年間追跡することを義務付けています。
- この厳格な監視は、長期的な悪影響が生じないようにすることを目的としています。
ボストン退役軍人省保健システムの予防心臓病部長、J・マイケル・ガジアーノ氏はこの研究には関与していないが、さらなる情報の必要性を強調した。 「もっと多くの安全性データが必要です」と専門家は断言した。影響の大きい実験的治療では注意が基本的な要素です。
課題と現在の治療の遵守
現在、高 LDL レベルは、市販されているいくつかの薬剤でほぼ制御可能です。最も一般的な治療法の中には、伝統的に広く処方されている毎日のスタチン錠剤があります。より最近の進歩には、PCSK9 遺伝子によって生成されるタンパク質をブロックすることで作用し、直接遺伝子編集と同様の効果を生み出す注射が含まれます。
既存の治療法が有効であるにもかかわらず、多くの人は継続的な投薬計画に従うことができない、または単純に従いたくないのです。研究によると、患者の 3 分の 1 から 5 分の 1 が、治療開始から 1 年以内にコレステロール薬の服用を中止しました。このアドヒアランスの問題は、すでに心臓発作を起こしている人の間でも依然として存在します。したがって、単回投与の利便性により、病気の予防に対するこの大きな障壁を克服できる可能性があります。