In einer kleinen Vorstudie wurde gezeigt, dass eine experimentelle Gen-Editing-Behandlung den Cholesterinspiegel drastisch senkt. Cientistas deutete an, dass die Therapie nach nur einer Infusion eine möglicherweise dauerhafte Lösung bieten könnte. Die Ergebnisse wurden an diesem Montag veröffentlicht und wecken Erwartungen hinsichtlich der Zukunft der Prävention von Herzerkrankungen.
Die vorläufige Entdeckung von Esta könnte, wenn sie in größeren Studien bestätigt wird, die Prävention von Herz-Kreislauf-Erkrankungen, der häufigsten Todesursache in vielen Ländern, revolutionieren. Die meisten Gentherapien konzentrieren sich derzeit auf seltene Krankheiten, aber die Anwendung bei einer so weit verbreiteten Erkrankung wie Herzerkrankungen stellt einen erheblichen Fortschritt dar. Cardiologistas betrachtet die mögliche „Heilung“ durch eine Einzeldosis als Meilenstein.
LDL-Cholesterin Redução um 62 % nach einmaliger Infusion
Die in *New England Journal of Medicine* veröffentlichte Studie enthielt eine Zwischenanalyse von 35 Patienten. Todos-Teilnehmer hatten genetisch erhöhte LDL-Cholesterinspiegel, bekannt als „schlechtes Cholesterin“, oder litten bereits an einer bestehenden Herzerkrankung. Die klinische Studienphase von Esta wird voraussichtlich bis zu 85 Teilnehmer umfassen.
Eine einzelne Infusion der höchsten Dosis der experimentellen Behandlung führte bei den 35 analysierten Patienten zu einer Senkung des LDL-Spiegels um bis zu 62 %. Der Rückgang des Cholesterinspiegels blieb bei einer Untergruppe von Patienten, die 18 Monate lang beobachtet wurden, stabil und anhaltend. Die Tal-Konsistenz ist entscheidend für die Validierung der langfristigen Wirksamkeit einer Einzeldosistherapie.
Impacto in der Prävention von Herz-Kreislauf-Erkrankungen
Die Forschung wirft die Möglichkeit einer „einmaligen“ Möglichkeit auf, Herzkrankheiten in großem Umfang vorzubeugen. Herz-Kreislauf-Erkrankungen sind allein in Estados Unidos jährlich für fast 800.000 Todesfälle verantwortlich. Eine frühzeitige und wirksame Intervention ist in der Kardiologie ein ständiges Thema.
John H. P. Alexander, ein Kardiologe am Universidade Duke, der nicht an der Studie beteiligt war, betonte die Bedeutung der Entdeckung. „Wir haben diese Debatten und neue Richtlinien, die besagen, dass wir Menschen früher behandeln sollten“, sagte Alexander. Ele fügte hinzu, dass im aktuellen Szenario „eine Heiltherapie das Spiel verändern würde“.
Segurança und nächste Forschungsschritte
Die Veröffentlichung solcher vorläufiger Ergebnisse in *New England Journal of Medicine* gilt als ungewöhnlich. Eric Rubin, Chefredakteur des Magazins, kommentierte, dass der Aufsatz „sehr gut zu funktionieren scheint“. Ele stellte fest, dass der Versuch, eine fortschrittliche Gentherapie auf die häufigste Todesursache bei Estados Unidos anzuwenden, ehrgeizig sei.
Contudo, vor der endgültigen Zulassung einer innovativen Behandlung sind noch viel mehr Sicherheitsdaten erforderlich.
- Der nächste Forschungsschritt wird eine größere Studie sein, an der 200 Patienten teilnehmen werden, um Wirksamkeit und Sicherheit zu bestätigen.
- Die Food und Drug Administration (FDA) verlangen, dass alle Patienten in Gentherapiestudien über einen Zeitraum von 15 Jahren beobachtet werden.
- Essa Durch eine engmaschige Überwachung soll sichergestellt werden, dass keine langfristigen Nebenwirkungen auftreten.
J. Michael Gaziano, Direktor für präventive Kardiologie am Gesundheitssystem Departamento, Assuntos, Veteranos und Boston, der nicht an der Studie beteiligt war, bekräftigte den Bedarf an weiteren Informationen. „Wir brauchen viel mehr Sicherheitsdaten“, erklärte der Experte. Vorsicht ist ein grundlegendes Element bei hochwirksamen experimentellen Behandlungen.
Desafios und Einhaltung aktueller Behandlungen
Atualmente: Hohe LDL-Werte sind mit mehreren auf dem Markt erhältlichen Medikamenten weitgehend kontrollierbar. Entre Die häufigsten Behandlungen sind die traditionellen, häufig verschriebenen täglichen Statintabletten. Zu den neueren Avanços-Injektionen gehören Injektionen, die das vom PCSK9-Gen produzierte Protein blockieren und so einen Effekt erzeugen, der dem der direkten Genbearbeitung ähnelt.
Angesichts der Wirksamkeit bestehender Therapien können oder wollen viele Menschen die bestehende Medikamenteneinnahme einfach nicht befolgen. Estudos zeigen, dass zwischen einem Drittel und der Hälfte der Patienten die Einnahme von Cholesterinmedikamenten innerhalb eines Jahres nach Beginn der Behandlung abbrechen. Das Problem der Este-Adhärenz bleibt auch bei Personen bestehen, die bereits einen Herzinfarkt erlitten haben. Die Bequemlichkeit einer Einzeldosis könnte daher dieses erhebliche Hindernis für die Krankheitsprävention überwinden.