A Food and Drug Administration liberou nos Estados Unidos o Fayuvi, terapia genética desenvolvida pela farmacêutica Ultragenyx para tratar pacientes diagnosticados com a síndrome de Sanfilippo tipo A. A condição rara, também catalogada como mucopolissacaridose tipo IIIA ou MPS IIIA, passa a contar com sua primeira alternativa terapêutica autorizada pelo órgão regulador norte-americano.
Aplicação por dose única utiliza vetor viral AAV9
A administração do Fayuvi ocorre por via intravenosa em dose única para transportar uma cópia funcional do gene SGSH diretamente às células dos pacientes por meio de um vetor viral derivado do adenoassociado sorotipo 9, conhecido pela sigla AAV9. Os ensaios clínicos realizados pela empresa avaliaram a resposta e a segurança do medicamento exclusivamente em crianças com idades entre 2 e 5 anos afetadas pela patologia. A aplicação é única.
Rotina das famílias e situação regulatória na Anvisa
A liberação da tecnologia modifica o atendimento de famílias que lidam com a degeneração neurocognitiva progressiva provocada pela falta da enzima ligada ao gene SGSH, carência biológica central da síndrome de Sanfilippo tipo A.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária não recebeu até o momento solicitação formal de registro comercial para a distribuição do Fayuvi no Brasil. Sem a autorização do órgão brasileiro, pacientes residentes no país dependem de processos de importação excepcional ou de ações judiciais para ter acesso ao produto da Ultragenyx.
A farmacêutica mantém outros estudos clínicos sobre o vetor AAV9 em andamento fora do território brasileiro.