תאי גזע המושרים מראים התקדמות ביפן לטיפול בפרקינסון חמור

מחקר חדש שנערך ביפן השיג תוצאות חסרות תקדים בטיפול במחלת פרקינסון. המחקר, בראשות אוניברסיטת קיוטו, השתמש בטיפול תאי המבוסס על השתלת תאים. הדמיית מוח של חולים גילתה עלייה משמעותית בייצור הדופמין באזורים הפגועים שנתיים לאחר ההליך. שיפור בתסמינים המוטוריים נצפה אצל המתנדבים.

הנתונים הקליניים הראשוניים, שנאספו משבעה מטופלים, מייצגים אבן דרך חשובה בחיפוש אחר גישות טיפוליות חדשות. טכניקת רפואה רגנרטיבית זו מציעה פרספקטיבה חדשה לחולים החיים עם מחלה נוירודגנרטיבית. החוקרים מאמינים שממצאים אלו יכולים לפתוח פרק חדש ומבטיח בטיפול ההיסטורי בפרקינסון.

טכניקה מהפכנית המבוססת על פרס נובל

המחקר הנוכחי מבוסס על תגליותיו של המדען היפני Shinya Yamanaka. הוא זכה בפרס נובל לרפואה בשנת 2012 על עבודה טרנספורמטיבית. Yamanaka הוכיח שניתן לתכנת מחדש כל תא בוגר למצב הדומה לתאי גזע עובריים. תאים אלה ידועים בתור תאי גזע פלוריפוטנטיים מושרים, או iPSCs.

התקדמות בסיסית זו אפשרה למדענים לשקול את האפשרות להפוך תאים רגילים לנוירונים המייצרים דופמין. נוירונים כאלה הם בדיוק אלו שמתנוונים בהדרגה במחלת פרקינסון. צוות אוניברסיטת קיוטו יישם עיקרון זה לפיתוח הטיפול החדש.

Jun Takahashi, החוקר האחראי על ביצוע המחקר, פירט את תהליך ייצור התאים. “קודם כל לוקחים דגימות דם מתורמים”, הוא מסביר על השלב הראשוני. “ואז אנחנו הופכים אותם לתאי נוירון המייצרים דופמין. אנחנו משתמשים בעשרה מיליון תאים בכל הליך”. דיוק במניפולציה בתאים היא נקודה מכרעת להצלחת הטיפול.

שחזור ייצור דופמין במוח

דופמין הוא נוירוטרנסמיטר חיוני, הממלא תפקיד מכריע במספר תפקודי מוח. הוא חיוני לשליטה בתנועה, לוויסות מצב הרוח, לשמירה על תשומת הלב ויצירת זיכרון. מחלת פרקינסון מאופיינת בניוון מתקדם של תאי מוח המייצרים חומר זה.

אובדן הנוירונים הדופמינרגיים הללו הוא הגורם העיקרי לתסמינים המוטוריים שנצפו במחלה. רעידות, נוקשות ואיטיות בתנועה הם חלק מהביטויים האופייניים ביותר. אסטרטגיית הטיפול התאית שואפת להפוך את החסר הזה. מטרתו לשחזר את ייצור הדופמין ישירות במוחם של חולים שנפגעו.

במהלך ההליך הניתוחי, מיליוני תאים אלה שנוצרו לאחרונה מושתלים באזור מסוים. האזור העמוק הזה של המוח ידוע כ-putamen. הטכניקה המשמשת לשתל היא זעיר פולשנית, המבקשת להפחית את הסיכונים הכרוכים בהתערבות. המטרה העיקרית היא שהתאים המושתלים יתחילו לייצר דופמין באופן רציף ואוטונומי. זה יפצה על אובדן הנוירונים המקוריים, ויציע הקלה מתמשכת מתסמיני המחלה.

תוצאות קליניות ראשוניות ועלייה בדופמין

בדיקות הדמיה שבוצעו לאחר השתלת תאים הוכיחו עדות ברורה להצלחת הטיפול. נצפתה עלייה משמעותית וניתנת למדידה בייצור הדופמין באזורי מוח ספציפיים של המתנדבים. תוצאות אלו מצביעות על כך שהתאים המושתלים השתלבו ותפקדו כצפוי.

שבעת המטופלים שהשתתפו בשלב ראשוני זה של המחקר היו בני 50 עד 70 שנים. הם סבלו ממחלת פרקינסון בשלבים שונים של התקדמות. בממוצע, אנשים אלו חוו שיפור של כ-20% בתסמינים המוטוריים שלהם במהלך שנתיים של מעקב. במקרים בודדים, האבולוציה הייתה מדהימה אפילו יותר. חולים מסוימים רשמו שיפור משמעותי של עד 50% במצבם.

רובנס קירי, נוירולוג ברזילאי והתייחסות בטיפול בפרקינסון, התייחס לרלוונטיות של הממצאים. “זו העבודה הראשונה שלמעשה הראתה את ההיתכנות הקלינית של שימוש בתאי גזע”, אמר קארי. הוא הדגיש את ההיסטוריה של מחקרים קודמים. “במשך יותר מ-20 שנה אתה חוקר תאי גזע ומחלת פרקינסון, אבל המחקר הראשוני, למרבה הצער, לא הלך טוב. התא הזה גדל יותר מדי במוחם של החולים וגרם לתופעות לוואי חשובות”. נראה שהגישה החדשה התגברה על המכשולים הללו.

דגשים עיקריים מהתוצאות הראשוניות כוללים:

• דופמין מוגבר:בדיקות הדמיה אישרו עלייה משמעותית במוליך העצבי בפוטמן.
• שיפור מוטורי:המטופלים הראו שיפור ממוצע של 20% בתסמינים המוטוריים.
• מקרים של אבולוציה גבוהה:חלק מהמתנדבים השיגו ירידה של עד 50% בחומרת התסמינים.
• אבטחה משופרת:הטכניקה הנוכחית נמנעה מתופעות לוואי קשות שנצפו במחקרים קודמים.
• טווח גילאים:מטופלים בין 50 ל-70 שנים נכללו בשלב הראשוני של המחקר.

השלבים הבאים ואתגרים לטיפול

נכון לעכשיו, הטיפול החדש שפותח בקיוטו מיועד לקבוצה ספציפית של חולים. זה מיועד למי שחיים עם מחלת פרקינסון כבר יותר מחמש שנים. יתר על כן, הוא מכוון לאנשים שאינם מגיבים כראוי לתרופות זמינות. הגבלה ראשונית זו נועדה להבטיח את הבטיחות והיעילות של הגישה בסביבה מבוקרת.

השלב הבא של המחקר צופה עלייה במספר המשתתפים. המחקר מתכוון לכלול בסך הכל 35 אנשים שימשיכו בבדיקות קליניות. המטרה העיקרית היא לעקוב אחר ההשפעות ארוכות הטווח של הטיפול. ניטור ממושך זה חיוני לפני כל אישור רשמי על ידי גורמי פיקוח בריאותיים.

למרות שחוקרים יפנים מודים שהטיפול אינו מייצג תרופה סופית למחלה, הם מדגישים את השפעתה. ההתקדמות נתפסת כצעד מכריע בשיפור איכות החיים של המטופלים. המטרה של הצוות כעת היא להמשיך ולפתח את הטכניקה. בעתיד, החיפוש יתמקד בגישות שיכולות לכוון לאזורים אחרים במוח. מחלת פרקינסון פוגעת באזורים מרובים, וייתכן שיהיה צורך בטיפולים מקיפים יותר.