אישור Anvisa מאפשר שימוש בכדור פייזר חסר תקדים נגד התקפי מיגרנה בארץ

הסוכנות הלאומית למעקב בריאות (Anvisa) פרסמה את הרישום הסופי של התרופה Nurtec ODT בשוק הלאומי. ההחלטה הטכנית פורסמה בעיתון הרשמי של האיחוד. התרופה, שפותחה על ידי חברת התרופות פייזר, מכילה hemisulfate sesquihydrate rimegant כמרכיב הפעיל שלה. החומר פועל ישירות לחסימת מסלולים דלקתיים במוח. המוצר נועד לפעול הן במניעה והן בטיפול אקוטי בהתקפי מיגרנה.

ההבדל בין הטיפול החדש טמון בניסוח הניתן להתפזרות שלו, המתמוסס במהירות בפיו של המטופל. התרופה שייכת לקבוצת אנטגוניסטים של CGRP, חלבון בסיסי בהעברת אותות כאב. עד כה, רוב הטיפולים עם מנגנון פעולה זה הזמין בברזיל דרשו יישום בהזרקה. אישור רגולטורי מייצג צעד לוגיסטי קדימה עבור המטופלים. שימוש פשוט יכול להגביר את ההקפדה על פרוטוקולים רפואיים.

מנגנון פעולה וחדשנות במתכונת בעל פה

מיגרנה היא מחלה נוירולוגית מורכבת הפוגעת במיליוני ברזילאים ויש לה השפעות חמורות על איכות החיים. Nurtec ODT פועל על ידי חסימת קולטני חלבון CGRP במערכת העצבים המרכזית. מולקולה זו משתחררת בכמויות גדולות בזמן משברים. זה גורם לדלקת סביב עצבי הגולגולת ומעצים את תפיסת הכאב. Rimegepant מונע את הקשר הכימי הזה. התהליך עוצר את מפל הכאב לפני שהוא מגיע לשיאו המקסימלי.

הנוירולוגית שרה קזגרנדה, חברה באגודה הברזילאית לכאבי ראש ובאגודה הבינלאומית לכאבי ראש, מדגישה את הרבגוניות של האופציה הטיפולית החדשה. המומחה מציין כי השילוב של טיפול אקוטי ומניעתי בטבליה אחת מקל על שגרת המטופל. ספיגה תת לשונית מבטיחה שהחומר הפעיל נכנס מהר יותר למחזור הדם. זה מבטל את הצורך בשתיית מים, גורם מכריע עבור אנשים הסובלים מבחילות עזות במהלך פרקי כאב.

טיפולים מסורתיים לרוב אינם מצליחים לספק הקלה מהירה או ליצור תופעות לוואי בלתי נסבלות. הגעתו של אנטגוניסט CGRP בפורמט טבליות משנה את התרחיש הקליני הנוכחי. מטופלים הסובלים מפוביה ממחטים או מתקשים בזריקות תת עוריות רגילות זוכים לחלופה בת קיימא. המעשיות של הפורמט הניתן לפיזור אויר מאפשרת מתן התרופה בכל סביבה. הקלה בתסמינים מתחילה להיות מורגשת בדקות הראשונות לאחר הפירוק.

בטיחות קרדיווסקולרית והתוויה רפואית

אחד המכשולים הגדולים ביותר בטיפול התרופתי במיגרנה היה תמיד הסיכון הקשור למערכת הדם. משככי כאבים ספציפיים ישנים גורמים לעיתים קרובות לכיווץ כלי דם. היצרות זו של כלי הדם מעלה את לחץ הדם. בגלל זה, אנשים עם היסטוריה של התקף לב, שבץ או יתר לחץ דם חמור אינם מסוגלים להשתמש בתרופות אלו. Rimegepant מתגבר על בעיה מבנית זו. התרופה אינה גורמת להיצרות כלי הדם בשום שלב של חילוף החומרים שלה.

מאפיין תרופתי זה מרחיב במידה ניכרת את מרווח הבטיחות עבור אוכלוסיות פגיעות. לרופאים יש כעת כלי יעיל לטיפול בחולים מבוגרים או באלה עם מחלות לב. הספציפיות של המולקולה מבטיחה שהיא פועלת רק על קולטנים הקשורים למיגרנה. משככי כאבים נפוצים משפיעים לרוב על מספר מערכות גוף בו זמנית. הפעולה הממוקדת מפחיתה בלאי בגוף וממזערת את הסיכון לכאבי ראש עקב שימוש מופרז בתרופות.

ההערכה הקפדנית של Anvisa שקלה את כל היבטי הבטיחות הללו לפני מתן רישום בריאות. הגוף הרגולטורי ניתח תיקים נרחבים על הרעילות והסבילות של החומר לטווח ארוך. האישור מאשר כי היתרונות עולים בהרבה על הסיכונים הפוטנציאליים. הקהילה הרפואית חיכתה לפרסום זה כדי לעדכן את פרוטוקולי הטיפול במשרדים ובבתי החולים בארץ.

תוצאות קליניות שפורסמו ב-The Lancet

היעילות של Nurtec ODT הוכחה באמצעות מחקרים קליניים חזקים בשלב 3. הנתונים עברו ביקורת עמיתים ופורסמו בכתב העת המדעי היוקרתי The Lancet. המחקר כלל מבוגרים עם היסטוריה כרונית ואפיזודית של מיגרנות. המתנדבים חולקו לקבוצות כדי לקבל מנה בודדת של 75 מ”ג של רימגמנט או טבלית פלצבו. הניהול התרחש במהלך משברים שסווגו בעוצמתם בינוני עד חמור.

התוצאות הראו עליונות סטטיסטית ברורה של התרופה הפעילה. שעתיים לאחר הבליעה, 21% מהמטופלים שטופלו בתרופה דיווחו על היעדר מוחלט של כאב. בקבוצת הביקורת, רק 11% השיגו את אותה תוצאה. המחקר גם העריך את ההשפעה על התסמינים המשניים המתישים יותר של המחלה. רגישות קיצונית לאור ולקול, בנוסף לבחילות, ירדה משמעותית. שיפור קליני באי הנוחות הללו נרשם ב-35% מהמשתמשים בגיל גס, בהשוואה ל-27% בקבוצת הפלצבו.

גם פרופיל הבטיחות של התרופה פורט במאמר המדעי. החוקרים עקבו אחר המשתתפים לגבי תגובות שליליות לאורך כל תקופת הניסוי. האירועים הלא רצויים הנפוצים ביותר היו אפיזודות קלות של בחילה ומקרים בודדים של דלקת בדרכי השתן. השכיחות של שתי הבעיות נותרה נמוכה. לא תועדו תופעות לוואי חמורות הקשורות ישירות לצריכת גלולות על ידי הצוות הרפואי האחראי על המחקר הבינלאומי.

השפעת המעמד הטיפולי החדש על השוק הלאומי

רימגפנטו היא הנציגה הראשונה של מחלקת ה”גפנטים” שקיבלה אור ירוק למסחור בשטח ברזיל. תרופות אלו תוכננו במעבדה במטרה היחידה להילחם בפתופיזיולוגיה של מיגרנות. החדשנות הטכנולוגית מאחורי מולקולות אלו מייצגת עשרות שנים של מחקר על אופן פעולת המוח האנושי בזמן משברים. תרכובות דומות אחרות כבר נמצאות בשלבי ניתוח אחרונים על ידי רשויות הבריאות הלאומיות.

הביקוש העצור לטיפולים מסוג זה בברזיל הוא ניכר. לפני הפרסום בעיתון הרשמי, חולים רבים פנו לתהליכי יבוא ישיר בירוקרטיים כדי לגשת לתרופה. נוהג זה היה כרוך בעלויות גבוהות, עמלות מכס ותקופות המתנה ארוכות. הלאמת הרישום מפשטת את שרשרת ההפצה. המוצר יהיה כפוף לכללי התמחור של הלשכה להסדרת שוק התרופות.

Anvisa קבעה פרמטרים ברורים להפיכת המוצר לזמין בבתי המרקחת. הרישום שניתן לפייזר תקף חוקי עד מאי 2036. מצגות מסחריות שאושרו לשוק המקומי כוללות:

• חבילות המכילות 2 טבליות ניתנות לפיזור
• אריזות ביניים עם 8 טבליות
• קופסאות שלמות עם 16 טבליות
• מינון סטנדרטי של 75 מ”ג ליחידה

למרות אישור רגולטורי סופי, חברת התרופות טרם פרסמה את לוח ההשקה הרשמי. התאריך המדויק בו יגיעו הארגזים למדפי הפארם בברזיל נותר לא מוגדר. המחיר המקסימלי לצרכן ממתין אף הוא להגדרת הממשלה. מומחים מעריכים שהכנסת התרופה תעורר תחרות במגזר התרופות. האופציה הטיפולית החדשה מחזקת את הארסנל הרפואי כנגד אחד המצבים הנוירולוגיים המשביתים ביותר שנרשמו במשרדים.