Μια πειραματική θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας έχει αποδειχθεί ότι μειώνει δραματικά τα επίπεδα χοληστερόλης σε μια μικρή, προκαταρκτική μελέτη. Ο Cientistas έδειξε ότι η θεραπεία μπορεί να προσφέρει μια πιθανώς μόνιμη λύση μετά από μία μόνο έγχυση. Τα αποτελέσματα ανακοινώθηκαν αυτή τη Δευτέρα, αυξάνοντας τις προσδοκίες για το μέλλον της πρόληψης των καρδιακών παθήσεων.
Η προκαταρκτική ανακάλυψη του Esta, εάν επιβεβαιωθεί σε μεγαλύτερες μελέτες, θα μπορούσε να φέρει επανάσταση στην πρόληψη των καρδιαγγειακών παθήσεων, της κύριας αιτίας θανάτου σε πολλές χώρες. Οι περισσότερες γονιδιακές θεραπείες επί του παρόντος επικεντρώνονται σε σπάνιες ασθένειες, αλλά η εφαρμογή σε μια πάθηση τόσο διαδεδομένη όπως οι καρδιακές παθήσεις αποτελεί σημαντική πρόοδο. Το Cardiologistas βλέπει την πιθανή «θεραπεία» μιας δόσης ως ορόσημο.
LDL χοληστερόλη Redução κατά 62% μετά από εφάπαξ έγχυση
Η μελέτη, που δημοσιεύτηκε στο *New England Journal of Medicine*, παρουσίασε μια ενδιάμεση ανάλυση 35 ασθενών. Οι συμμετέχοντες στο Todos είχαν γενετικά αυξημένα επίπεδα LDL χοληστερόλης, γνωστής ως «κακή χοληστερόλη», ή αντιμετώπιζαν ήδη εγκατεστημένη καρδιακή νόσο. Η φάση της κλινικής δοκιμής Esta αναμένεται να περιλαμβάνει έως και 85 συμμετέχοντες.
Μια εφάπαξ έγχυση της υψηλότερης δόσης της πειραματικής θεραπείας οδήγησε σε μείωση των επιπέδων της LDL έως και 62% μεταξύ των 35 ασθενών που αναλύθηκαν. Η πτώση των επιπέδων χοληστερόλης παρέμεινε σταθερή και διαρκής σε μια υποομάδα ασθενών που παρακολουθήθηκαν για 18 μήνες. Η συνέπεια του Tal είναι ζωτικής σημασίας για την επικύρωση της μακροπρόθεσμης αποτελεσματικότητας μιας θεραπείας μίας δόσης.
Impacto στην πρόληψη καρδιαγγειακών παθήσεων
Η έρευνα εγείρει την πιθανότητα ενός «ένα και μόνο» τρόπου πρόληψης των καρδιακών παθήσεων σε μεγάλη κλίμακα. Τα καρδιαγγειακά νοσήματα ευθύνονται για σχεδόν 800 χιλιάδες θανάτους ετησίως μόνο στο Estados Unidos. Η έγκαιρη και αποτελεσματική παρέμβαση είναι μια συνεχής συζήτηση στην καρδιολογία.
Ο John H. P. Alexander, καρδιολόγος στο Universidade Duke που δεν συμμετείχε στη μελέτη, τόνισε τη σημασία της ανακάλυψης. “Έχουμε αυτές τις συζητήσεις και νέες κατευθυντήριες γραμμές που λένε ότι πρέπει να θεραπεύουμε τους ανθρώπους νωρίτερα”, δήλωσε ο Alexander. Ο Ele πρόσθεσε ότι “μια θεραπευτική θεραπεία θα άλλαζε το παιχνίδι” στο τρέχον σενάριο.
Segurança και επόμενα ερευνητικά βήματα
Η δημοσίευση τέτοιων προκαταρκτικών αποτελεσμάτων στο *Νέο England Journal του Medicine* θεωρείται ασυνήθιστη. Ο Eric Rubin, αρχισυντάκτης του περιοδικού, σχολίασε ότι το δοκίμιο «φαίνεται να λειτουργεί πολύ καλά». Ο Ele σημείωσε ότι η προσπάθεια εφαρμογής προηγμένης γονιδιακής θεραπείας στην κύρια αιτία θανάτου στο Estados Unidos είναι φιλόδοξη.
Contudo, απαιτούνται πολύ περισσότερα δεδομένα ασφάλειας πριν από την τελική έγκριση μιας καινοτόμου θεραπείας.
- Το επόμενο βήμα στην έρευνα θα είναι μια μεγαλύτερη μελέτη, η οποία θα περιλαμβάνει 200 ασθενείς για να επιβεβαιώσει την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια.
- Οι Food και Drug Administration (FDA) απαιτούν όλοι οι ασθενείς σε μελέτες γονιδιακής θεραπείας να παρακολουθούνται για περίοδο 15 ετών.
- Η στενή παρακολούθηση Essa στοχεύει να διασφαλίσει ότι δεν θα προκύψουν μακροπρόθεσμες δυσμενείς επιπτώσεις.
Ο J. Michael Gaziano, διευθυντής προληπτικής καρδιολογίας στο σύστημα υγείας Departamento του Assuntos του Veteranos και του Boston, ο οποίος δεν συμμετείχε στη μελέτη, ενίσχυσε την ανάγκη για περισσότερες πληροφορίες. «Χρειαζόμαστε πολύ περισσότερα δεδομένα ασφάλειας», δήλωσε ο ειδικός. Η προσοχή είναι ένα θεμελιώδες στοιχείο στις πειραματικές θεραπείες υψηλής επίδρασης.
Desafios και συμμόρφωση με τις τρέχουσες θεραπείες
Atualmente, τα υψηλά επίπεδα LDL είναι σε μεγάλο βαθμό ελεγχόμενα με διάφορα φάρμακα που διατίθενται στην αγορά. Το Entre οι πιο κοινές θεραπείες είναι τα παραδοσιακά, ευρέως συνταγογραφούμενα καθημερινά δισκία στατίνης. Το πιο πρόσφατο Avanços περιλαμβάνει ενέσεις που δρουν αναστέλλοντας την πρωτεΐνη που παράγεται από το γονίδιο PCSK9, δημιουργώντας ένα αποτέλεσμα παρόμοιο με αυτό της άμεσης επεξεργασίας γονιδίων.
Apesar της αποτελεσματικότητας των υπαρχουσών θεραπειών, πολλοί άνθρωποι δεν μπορούν ή απλά δεν θέλουν να ακολουθήσουν τα συνεχιζόμενα θεραπευτικά σχήματα. Το Estudos δείχνει ότι το ένα τρίτο έως το ήμισυ των ασθενών σταματούν να παίρνουν φάρμακα για τη χοληστερόλη εντός ενός έτους από την έναρξη της θεραπείας. Το πρόβλημα προσκόλλησης του Este παραμένει ακόμη και σε άτομα που έχουν ήδη υποστεί καρδιακή προσβολή. Η ευκολία μιας μόνο δόσης θα μπορούσε επομένως να ξεπεράσει αυτό το σημαντικό εμπόδιο στην πρόληψη της νόσου.