У невеликому попередньому дослідженні було показано, що експериментальне лікування редагування генів різко знижує рівень холестерину. Cientistas зазначив, що терапія може запропонувати, можливо, постійне рішення лише після однієї інфузії. Результати були оприлюднені цього понеділка, що підвищило очікування щодо майбутньої профілактики серцевих захворювань.
Попереднє відкриття Esta, якщо воно буде підтверджено в більших дослідженнях, може революціонізувати профілактику серцево-судинних захворювань, основної причини смерті в багатьох країнах. Більшість методів генної терапії в даний час зосереджені на рідкісних захворюваннях, але застосування до таких поширених захворювань, як хвороби серця, є значним прогресом. Cardiologistas вважає потенційне «лікування» однією дозою важливою віхою.
Холестерин LDL Redução на 62% після одноразової інфузії
Дослідження, опубліковане в *New England Journal of Medicine*, представило проміжний аналіз 35 пацієнтів. Учасники Todos мали генетично підвищений рівень холестерину ЛПНЩ, відомий як «поганий холестерин», або вже мали серцеві захворювання. Очікується, що фаза клінічних випробувань Esta включатиме до 85 учасників.
Одноразова інфузія найвищої дози експериментального лікування призвела до зниження рівня ЛПНЩ до 62% серед 35 проаналізованих пацієнтів. Зниження рівня холестерину залишалося стабільним і тривалим у підгрупі пацієнтів, за якими спостерігали протягом 18 місяців. Узгодженість Tal має вирішальне значення для підтвердження довгострокової ефективності однодозової терапії.
Impacto у профілактиці серцево-судинних захворювань
Дослідження підвищує можливість «одного і готового» способу запобігання хворобам серця у великих масштабах. Серцево-судинні захворювання спричиняють майже 800 тисяч смертей щорічно тільки в Estados Unidos. Раннє та ефективне втручання є предметом постійних дебатів у кардіології.
John H. P. Alexander, кардіолог з Universidade Duke, який не брав участі в дослідженні, підкреслив важливість відкриття. “У нас є ці дебати та нові вказівки, які говорять, що ми повинні лікувати людей раніше”, – сказав Alexander. Ele додав, що «лікувальна терапія змінить гру» в поточному сценарії.
Segurança і наступні кроки дослідження
Публікація таких попередніх результатів у *New England Journal of Medicine* вважається незвичайною. Eric Rubin, головний редактор журналу, прокоментував, що есе, «схоже, працює дуже добре». Ele зазначив, що спроба застосувати передову генну терапію до основної причини смерті Estados Unidos є амбітною.
Contudo, перед остаточним схваленням інноваційного лікування необхідно набагато більше даних про безпеку.
- Наступним кроком у дослідженні буде більш масштабне дослідження, яке включатиме 200 пацієнтів для підтвердження ефективності та безпеки.
- Food і Drug Administration (FDA) вимагають спостереження за всіма пацієнтами, які беруть участь у дослідженнях генної терапії, протягом 15 років.
- Essa Ретельний моніторинг має на меті гарантувати відсутність довгострокових побічних ефектів.
J. Michael Gaziano, директор профілактичної кардіології в Departamento з Assuntos з Veteranos і Boston системи охорони здоров’я, який не брав участі в дослідженні, посилив потребу в додатковій інформації. «Нам потрібно набагато більше даних про безпеку», — заявив експерт. Обережність є основним елементом у високоефективних експериментальних методах лікування.
Desafios і дотримання поточного лікування
Atualmente, високі рівні LDL значною мірою можна контролювати кількома ліками, доступними на ринку. Entre найпоширенішими методами лікування є традиційні, широко призначені щоденні таблетки статинів. Останні Avanços включають ін’єкції, які діють шляхом блокування білка, що виробляється геном PCSK9, створюючи ефект, подібний до ефекту прямого редагування гена.
Apesar ефективності існуючих методів лікування, багато людей не можуть або просто не хочуть дотримуватися поточних схем лікування. Estudos показує, що від третини до половини пацієнтів припиняють прийом препаратів для холестерину протягом року після початку лікування. Проблема дотримання Este зберігається навіть серед осіб, які вже перенесли серцевий напад. Таким чином, зручність одноразової дози може подолати цю значну перешкоду для запобігання захворюванням.