В небольшом предварительном исследовании было показано, что экспериментальное лечение редактированием генов значительно снижает уровень холестерина. Ученые отметили, что терапия может предложить постоянное решение проблемы уже после одной инфузии. Результаты были опубликованы в этот понедельник, что усилило ожидания относительно будущего профилактики сердечно-сосудистых заболеваний.
Это предварительное открытие, если оно будет подтверждено в более крупных исследованиях, может произвести революцию в профилактике сердечно-сосудистых заболеваний, основной причины смертности во многих странах. Большинство методов генной терапии в настоящее время сосредоточены на редких заболеваниях, но применение их к такому распространенному заболеванию, как болезни сердца, представляет собой значительный прогресс. Кардиологи рассматривают потенциальное «излечение» одной дозой как важную веху.
Снижение уровня холестерина ЛПНП на 62% после однократной инфузии
Исследование, опубликованное в Медицинском журнале Новой Англии*, представило промежуточный анализ 35 пациентов. У всех участников был генетически повышенный уровень холестерина ЛПНП, известный как «плохой холестерин», или уже сталкивались с установленным заболеванием сердца. Ожидается, что в этом этапе клинического исследования примут участие до 85 участников.
Однократное введение самой высокой дозы экспериментального препарата привело к снижению уровня ЛПНП до 62% среди 35 проанализированных пациентов. Снижение уровня холестерина оставалось стабильным и длительным в подгруппе пациентов, за которыми наблюдали в течение 18 месяцев. Такая последовательность имеет решающее значение для подтверждения долгосрочной эффективности однократной терапии.
Влияние на профилактику сердечно-сосудистых заболеваний
Исследование открывает возможность создания «единственного» способа предотвращения сердечных заболеваний в больших масштабах. Сердечно-сосудистые заболевания являются причиной почти 800 000 смертей ежегодно только в Соединенных Штатах. Раннее и эффективное вмешательство является постоянной дискуссией в кардиологии.
Джон Х. П. Александер, кардиолог из Университета Дьюка, не принимавший участия в исследовании, подчеркнул важность открытия. «У нас есть дебаты и новые рекомендации, в которых говорится, что мы должны лечить людей раньше», — сказал Александр. Он добавил, что «лечебная терапия изменит игру» в нынешнем сценарии.
Безопасность и следующие шаги исследования
Публикация таких предварительных результатов в «Медицинском журнале Новой Англии» считается необычной. Эрик Рубин, главный редактор журнала, отметил, что эссе «кажется, работает очень хорошо». Он отметил, что попытка применить передовую генную терапию для устранения основной причины смертности в США является амбициозной.
Однако для окончательного одобрения инновационного метода лечения необходимо гораздо больше данных о безопасности.
- Следующим шагом в исследовании станет более масштабное исследование, в котором примут участие 200 пациентов для подтверждения эффективности и безопасности.
- Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) требует, чтобы все пациенты, участвующие в исследованиях генной терапии, находились под наблюдением в течение 15 лет.
- Этот строгий мониторинг направлен на то, чтобы гарантировать отсутствие долгосрочных неблагоприятных последствий.
Дж. Майкл Газиано, директор отдела профилактической кардиологии Департамента здравоохранения по делам ветеранов в Бостоне, который не участвовал в исследовании, подчеркнул необходимость получения дополнительной информации. «Нам нужно гораздо больше данных о безопасности», — заявил эксперт. Осторожность является фундаментальным элементом высокоэффективного экспериментального лечения.
Проблемы и приверженность текущему лечению
В настоящее время высокие уровни ЛПНП в значительной степени можно контролировать с помощью нескольких лекарств, доступных на рынке. Среди наиболее распространенных методов лечения — традиционные, широко назначаемые ежедневно таблетки статинов. Более поздние достижения включают инъекции, которые блокируют белок, вырабатываемый геном PCSK9, создавая эффект, аналогичный эффекту прямого редактирования генов.
Несмотря на эффективность существующих методов лечения, многие люди не могут или просто не хотят следовать постоянным схемам лечения. Исследования показывают, что от трети до половины пациентов прекращают прием препаратов от холестерина в течение года после начала лечения. Эта проблема с приверженностью сохраняется даже среди людей, уже перенесших сердечный приступ. Таким образом, удобство однократной дозы может преодолеть этот существенный барьер на пути профилактики заболеваний.