एक छोटे, प्रारंभिक अध्ययन में प्रायोगिक जीन-संपादन उपचार को कोलेस्ट्रॉल के स्तर को नाटकीय रूप से कम करते हुए दिखाया गया है। वैज्ञानिकों ने संकेत दिया है कि यह थेरेपी केवल एक इंजेक्शन के बाद संभवतः स्थायी समाधान प्रदान कर सकती है। परिणाम इस सोमवार को जारी किए गए, जिससे हृदय रोग की रोकथाम के भविष्य के बारे में उम्मीदें बढ़ गईं।
यह प्रारंभिक खोज, यदि बड़े अध्ययनों में पुष्टि की जाती है, तो हृदय रोगों की रोकथाम में क्रांतिकारी बदलाव आ सकता है, जो कई देशों में मृत्यु का प्रमुख कारण है। अधिकांश जीन थेरेपी वर्तमान में दुर्लभ बीमारियों पर ध्यान केंद्रित करती हैं, लेकिन हृदय रोग जैसी व्यापक स्थिति के लिए आवेदन एक महत्वपूर्ण प्रगति का प्रतिनिधित्व करता है। हृदय रोग विशेषज्ञ संभावित एकल-खुराक “इलाज” को एक मील का पत्थर मानते हैं।
एकल जलसेक के बाद एलडीएल कोलेस्ट्रॉल में 62% की कमी
*न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ मेडिसिन* में प्रकाशित अध्ययन में 35 रोगियों का अंतरिम विश्लेषण प्रस्तुत किया गया। सभी प्रतिभागियों में आनुवंशिक रूप से एलडीएल कोलेस्ट्रॉल का स्तर बढ़ा हुआ था, जिसे “खराब कोलेस्ट्रॉल” के रूप में जाना जाता था, या पहले से ही स्थापित हृदय रोग का सामना कर रहे थे। क्लिनिकल परीक्षण के इस चरण में 85 प्रतिभागियों के शामिल होने की उम्मीद है।
प्रयोगात्मक उपचार की उच्चतम खुराक के एक एकल जलसेक के परिणामस्वरूप विश्लेषण किए गए 35 रोगियों में एलडीएल के स्तर में 62% तक की कमी आई। रोगियों के एक उपसमूह में कोलेस्ट्रॉल के स्तर में गिरावट स्थिर और स्थायी रही, जिन पर 18 महीने तक नज़र रखी गई। एकल-खुराक चिकित्सा की दीर्घकालिक प्रभावकारिता को मान्य करने के लिए ऐसी स्थिरता महत्वपूर्ण है।
हृदय रोगों की रोकथाम पर प्रभाव
शोध बड़े पैमाने पर हृदय रोग को रोकने के लिए “एक-और-किया” तरीके की संभावना बढ़ाता है। अकेले संयुक्त राज्य अमेरिका में प्रतिवर्ष लगभग 800,000 मौतों के लिए हृदय संबंधी बीमारियाँ जिम्मेदार हैं। कार्डियोलॉजी में शीघ्र और प्रभावी हस्तक्षेप एक निरंतर बहस का विषय है।
ड्यूक विश्वविद्यालय के हृदय रोग विशेषज्ञ जॉन एच.पी. अलेक्जेंडर, जो अध्ययन में शामिल नहीं थे, ने खोज के महत्व पर जोर दिया। अलेक्जेंडर ने कहा, “हमारे पास ये बहसें और नए दिशानिर्देश हैं जो कहते हैं कि हमें लोगों का जल्द इलाज करना चाहिए।” उन्होंने कहा कि वर्तमान परिदृश्य में “एक उपचारात्मक थेरेपी खेल को बदल देगी”।
सुरक्षा और अगले शोध चरण
*न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ मेडिसिन* में ऐसे प्रारंभिक परिणामों का प्रकाशन असामान्य माना जाता है। पत्रिका के प्रधान संपादक एरिक रुबिन ने टिप्पणी की कि निबंध “बहुत अच्छा काम करता प्रतीत होता है।” उन्होंने कहा कि संयुक्त राज्य अमेरिका में मृत्यु के प्रमुख कारण पर उन्नत जीन थेरेपी लागू करने का प्रयास महत्वाकांक्षी है।
हालाँकि, किसी नवोन्मेषी उपचार की अंतिम मंजूरी से पहले बहुत अधिक सुरक्षा डेटा की आवश्यकता होती है।
- शोध में अगला कदम एक बड़ा अध्ययन होगा, जिसमें प्रभावकारिता और सुरक्षा की पुष्टि के लिए 200 रोगियों को शामिल किया जाएगा।
- खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) के लिए आवश्यक है कि जीन थेरेपी अध्ययन में सभी रोगियों पर 15 वर्षों की अवधि तक निगरानी की जाए।
- इस कठोर निगरानी का उद्देश्य यह सुनिश्चित करना है कि कोई दीर्घकालिक प्रतिकूल प्रभाव उत्पन्न न हो।
बोस्टन में वेटरन्स अफेयर्स स्वास्थ्य प्रणाली विभाग में निवारक कार्डियोलॉजी के निदेशक जे. माइकल गाज़ियानो, जो अध्ययन में शामिल नहीं थे, ने अधिक जानकारी की आवश्यकता पर बल दिया। विशेषज्ञ ने घोषणा की, “हमें और अधिक सुरक्षा डेटा की आवश्यकता है।” उच्च प्रभाव वाले प्रायोगिक उपचारों में सावधानी एक मूलभूत तत्व है।
चुनौतियाँ और वर्तमान उपचारों का पालन
वर्तमान में, बाजार में उपलब्ध कई दवाओं से उच्च एलडीएल स्तर को काफी हद तक नियंत्रित किया जा सकता है। सबसे आम उपचारों में पारंपरिक, व्यापक रूप से निर्धारित दैनिक स्टेटिन गोलियाँ हैं। हाल की प्रगति में इंजेक्शन शामिल हैं जो पीसीएसके9 जीन द्वारा उत्पादित प्रोटीन को अवरुद्ध करके कार्य करते हैं, जिससे प्रत्यक्ष जीन संपादन के समान प्रभाव उत्पन्न होता है।
मौजूदा उपचारों की प्रभावशीलता के बावजूद, बहुत से लोग चल रहे दवा नियमों का पालन नहीं कर सकते हैं या करना नहीं चाहते हैं। अध्ययनों से पता चलता है कि एक तिहाई से आधे मरीज़ इलाज शुरू करने के एक साल के भीतर कोलेस्ट्रॉल की दवाएँ लेना बंद कर देते हैं। यह अनुपालन समस्या उन व्यक्तियों में भी बनी रहती है जिन्हें पहले ही दिल का दौरा पड़ चुका है। इसलिए एकल खुराक की सुविधा रोग की रोकथाम में इस महत्वपूर्ण बाधा को दूर कर सकती है।