Perawatan eksperimental penyuntingan gen telah terbukti mengurangi kadar kolesterol secara dramatis dalam sebuah studi pendahuluan kecil. Cientistas menunjukkan bahwa terapi ini mungkin menawarkan solusi permanen hanya dengan satu infus. Hasilnya dirilis Senin ini, meningkatkan harapan mengenai masa depan pencegahan penyakit jantung.
Penemuan awal Esta, jika dikonfirmasi dalam penelitian yang lebih besar, dapat merevolusi pencegahan penyakit kardiovaskular, yang merupakan penyebab utama kematian di banyak negara. Kebanyakan terapi gen saat ini berfokus pada penyakit langka, namun penerapannya pada kondisi yang meluas seperti penyakit jantung menunjukkan kemajuan yang signifikan. Cardiologistas melihat potensi “penyembuhan” dosis tunggal sebagai sebuah pencapaian.
Kolesterol LDL Redução sebesar 62% setelah infus tunggal
Penelitian yang dipublikasikan di *New England Journal of Medicine* menyajikan analisis sementara terhadap 35 pasien. Peserta Todos secara genetik mengalami peningkatan kadar kolesterol LDL, yang dikenal sebagai “kolesterol jahat”, atau sudah menderita penyakit jantung. Fase uji klinis Esta diharapkan mencakup hingga 85 peserta.
Infus tunggal dengan dosis tertinggi pengobatan eksperimental menghasilkan penurunan kadar LDL hingga 62% di antara 35 pasien yang dianalisis. Penurunan kadar kolesterol tetap stabil dan bertahan lama pada subkelompok pasien yang dipantau selama 18 bulan. Konsistensi Tal sangat penting untuk memvalidasi kemanjuran jangka panjang dari terapi dosis tunggal.
Impacto dalam pencegahan penyakit kardiovaskular
Penelitian ini meningkatkan kemungkinan adanya cara “satu-dan-selesai” untuk mencegah penyakit jantung dalam skala besar. Penyakit kardiovaskular bertanggung jawab atas hampir 800 ribu kematian setiap tahunnya di Estados Unidos saja. Intervensi dini dan efektif masih menjadi perdebatan di bidang kardiologi.
John H. P. Alexander, seorang ahli jantung di Universidade Duke yang tidak terlibat dalam penelitian ini, menekankan pentingnya penemuan ini. “Kami menghadapi perdebatan dan pedoman baru yang mengatakan kita harus merawat orang lebih cepat,” kata Alexander. Ele menambahkan bahwa “terapi kuratif akan mengubah keadaan” dalam skenario saat ini.
Segurança dan langkah penelitian selanjutnya
Publikasi hasil awal tersebut di *England Journal baru dari Medicine* dianggap tidak biasa. Eric Rubin, pemimpin redaksi majalah tersebut, berkomentar bahwa esai tersebut “tampaknya berhasil dengan sangat baik”. Ele mencatat bahwa upaya untuk menerapkan terapi gen tingkat lanjut pada penyebab utama kematian di Estados Unidos adalah upaya yang ambisius.
Contudo, diperlukan lebih banyak data keselamatan sebelum persetujuan akhir dari pengobatan inovatif.
- Langkah selanjutnya dalam penelitian ini adalah penelitian yang lebih besar, yang akan melibatkan 200 pasien untuk memastikan kemanjuran dan keamanan.
- Food dan Drug Administration (FDA) mengharuskan semua pasien dalam studi terapi gen diikuti untuk jangka waktu 15 tahun.
- Essa Pemantauan ketat bertujuan untuk memastikan tidak terjadi efek samping jangka panjang.
J. Michael Gaziano, direktur kardiologi preventif di Departamento dari Assuntos dari Veteranos dan sistem kesehatan Boston, yang tidak terlibat dalam penelitian ini, memperkuat kebutuhan akan informasi lebih lanjut. “Kita membutuhkan lebih banyak data keselamatan,” kata pakar tersebut. Kehati-hatian adalah elemen mendasar dalam perawatan eksperimental berdampak tinggi.
Desafios dan kepatuhan terhadap perawatan saat ini
Atualmente, kadar LDL yang tinggi sebagian besar dapat dikontrol dengan beberapa obat yang tersedia di pasaran. Entre pengobatan yang paling umum adalah tablet statin harian tradisional yang banyak diresepkan. Avanços yang lebih baru mencakup suntikan yang bertindak dengan memblokir protein yang diproduksi oleh gen PCSK9, menghasilkan efek yang mirip dengan pengeditan gen langsung.
Apesar dari efektivitas terapi yang ada, banyak orang tidak dapat atau tidak mau mengikuti rejimen pengobatan yang sedang berjalan. Estudos menunjukkan bahwa antara sepertiga dan setengah pasien berhenti minum obat kolesterol dalam waktu satu tahun setelah memulai pengobatan. Masalah kepatuhan Este tetap ada bahkan di antara individu yang sudah menderita serangan jantung. Oleh karena itu, kenyamanan dosis tunggal dapat mengatasi hambatan signifikan dalam pencegahan penyakit.