En eksperimentel genredigeringsbehandling har vist sig dramatisk at reducere kolesterolniveauet i en lille, foreløbig undersøgelse. Cientistas indikerede, at terapien muligvis giver en permanent løsning efter blot én infusion. Resultaterne blev offentliggjort i mandags, hvilket øgede forventningerne om fremtiden for forebyggelse af hjertesygdomme.
Esta foreløbige opdagelse, hvis bekræftet i større undersøgelser, kan revolutionere forebyggelsen af hjerte-kar-sygdomme, den førende dødsårsag i mange lande. De fleste genterapier fokuserer i øjeblikket på sjældne sygdomme, men anvendelse på en tilstand så udbredt som hjertesygdom repræsenterer et betydeligt fremskridt. Cardiologistas ser den potentielle enkeltdosis “kur” som en milepæl.
LDL-kolesterol Redução med 62 % efter enkelt infusion
Studiet, offentliggjort i *New England Journal of Medicine*, præsenterede en foreløbig analyse af 35 patienter. Todos-deltagere havde genetisk forhøjede niveauer af LDL-kolesterol, kendt som “dårligt kolesterol”, eller stod allerede over for etableret hjertesygdom. Esta kliniske forsøgsfase forventes at omfatte op til 85 deltagere.
En enkelt infusion af den højeste dosis af den eksperimentelle behandling resulterede i en reduktion i LDL-niveauer med op til 62 % blandt de 35 analyserede patienter. Faldet i kolesterolniveauer forblev stabilt og varende i en undergruppe af patienter, som blev fulgt i 18 måneder. Tal-konsistens er afgørende for at validere den langsigtede effekt af en enkeltdosisbehandling.
Impacto til forebyggelse af hjerte-kar-sygdomme
Forskningen rejser muligheden for en “one-and-done” måde at forebygge hjertesygdomme i stor skala. Hjerte-kar-sygdomme er ansvarlige for næsten 800 tusinde dødsfald årligt alene i Estados Unidos. Tidlig og effektiv indsats er en konstant debat i kardiologien.
John H. P. Alexander, en kardiolog ved Universidade Duke, som ikke var involveret i undersøgelsen, understregede vigtigheden af opdagelsen. “Vi har disse debatter og nye retningslinjer, der siger, at vi skal behandle folk hurtigere,” sagde Alexander. Ele tilføjede, at “en helbredende terapi ville ændre spillet” i det aktuelle scenarie.
Segurança og næste forskningstrin
Offentliggørelsen af sådanne foreløbige resultater i *New England Journal of Medicine* anses for usædvanlig. Eric Rubin, chefredaktør for magasinet, kommenterede, at essayet “synes at fungere meget godt.” Ele bemærkede, at forsøget på at anvende avanceret genterapi til den førende dødsårsag i Estados Unidos er ambitiøs.
Contudo, meget flere sikkerhedsdata er nødvendige før endelig godkendelse af en innovativ behandling.
- Næste trin i forskningen bliver et større studie, som vil omfatte 200 patienter for at bekræfte effektivitet og sikkerhed.
- Food og Drug Administration (FDA) kræver, at alle patienter i genterapistudier følges i en periode på 15 år.
- Essa Tæt overvågning har til formål at sikre, at der ikke opstår langsigtede bivirkninger.
J. Michael Gaziano, direktør for forebyggende kardiologi ved Departamento af Assuntos af Veteranos og Boston sundhedssystemet, som ikke var involveret i undersøgelsen, forstærkede behovet for mere information. “Vi har brug for meget flere sikkerhedsdata,” erklærede eksperten. Forsigtighed er et grundlæggende element i eksperimentelle behandlinger med stor effekt.
Desafios og overholdelse af nuværende behandlinger
Atualmente, høje LDL-niveauer kan stort set kontrolleres med flere medikamenter, der er tilgængelige på markedet. Entre de mest almindelige behandlinger er de traditionelle, almindeligt ordinerede daglige statintabletter. Nyere Avanços inkluderer injektioner, der virker ved at blokere proteinet produceret af PCSK9-genet, hvilket genererer en effekt svarende til den ved direkte genredigering.
Apesar af effektiviteten af eksisterende terapier, kan mange mennesker ikke eller simpelthen ikke ønsker at følge igangværende medicinregimer. Estudos viser, at mellem en tredjedel og halvdelen af patienterne holder op med at tage kolesterolmedicin inden for et år efter behandlingsstart. Este overholdelsesproblemet fortsætter selv blandt personer, der allerede har lidt et hjerteanfald. Bekvemmeligheden ved en enkelt dosis kunne derfor overvinde denne betydelige barriere for sygdomsforebyggelse.