Il a été démontré qu’un traitement expérimental d’édition de gènes réduisait considérablement les taux de cholestérol dans une petite étude préliminaire. Cientistas a indiqué que la thérapie pourrait offrir une solution éventuellement permanente après une seule perfusion. Les résultats ont été publiés ce lundi, augmentant les attentes quant à l’avenir de la prévention des maladies cardiaques.
La découverte préliminaire de Esta, si elle est confirmée par des études plus vastes, pourrait révolutionner la prévention des maladies cardiovasculaires, principale cause de décès dans de nombreux pays. La plupart des thérapies géniques se concentrent actuellement sur les maladies rares, mais leur application à une pathologie aussi répandue que les maladies cardiaques représente une avancée significative. Cardiologistas considère le « remède » potentiel à dose unique comme une étape importante.
Cholestérol LDL Redução de 62 % après une seule perfusion
L’étude, publiée dans *New England Journal of Medicine*, a présenté une analyse intermédiaire de 35 patients. Les participants à Todos présentaient des taux génétiquement élevés de cholestérol LDL, appelé « mauvais cholestérol », ou étaient déjà confrontés à une maladie cardiaque établie. La phase d’essai clinique Esta devrait inclure jusqu’à 85 participants.
Une seule perfusion de la dose la plus élevée du traitement expérimental a entraîné une réduction des taux de LDL jusqu’à 62 % parmi les 35 patients analysés. La baisse du taux de cholestérol est restée stable et durable dans un sous-groupe de patients suivis pendant 18 mois. La cohérence de Tal est cruciale pour valider l’efficacité à long terme d’un traitement à dose unique.
Impacto dans la prévention des maladies cardiovasculaires
La recherche soulève la possibilité d’une manière « unique » de prévenir les maladies cardiaques à grande échelle. Les maladies cardiovasculaires sont responsables de près de 800 000 décès par an rien que dans le Estados Unidos. Une intervention précoce et efficace est un débat constant en cardiologie.
John H. P. Alexander, cardiologue au Universidade Duke qui n’a pas participé à l’étude, a souligné l’importance de la découverte. “Nous avons ces débats et de nouvelles directives disant que nous devrions traiter les gens plus tôt”, a déclaré Alexander. Ele ajoute qu'”une thérapie curative changerait la donne” dans le scénario actuel.
Segurança et prochaines étapes de recherche
La publication de tels résultats préliminaires dans *Nouveau England Journal de Medicine* est considérée comme inhabituelle. Eric Rubin, rédacteur en chef du magazine, a déclaré que l’essai “semble très bien fonctionner”. Ele a noté que la tentative d’appliquer la thérapie génique avancée à la principale cause de décès chez Estados Unidos est ambitieuse.
Contudo, beaucoup plus de données de sécurité sont nécessaires avant l’approbation finale d’un traitement innovant.
- La prochaine étape de la recherche sera une étude plus vaste, qui inclura 200 patients pour confirmer l’efficacité et la sécurité.
- Les normes Food et Drug Administration (FDA) exigent que tous les patients participant aux études de thérapie génique soient suivis pendant une période de 15 ans.
- Essa Une surveillance étroite vise à garantir qu’aucun effet indésirable à long terme ne se produise.
J. Michael Gaziano, directeur de cardiologie préventive du système de santé Departamento, Assuntos, Veteranos et Boston, qui n’a pas participé à l’étude, a renforcé la nécessité de plus d’informations. « Nous avons besoin de beaucoup plus de données sur la sécurité », a déclaré l’expert. La prudence est un élément fondamental dans les traitements expérimentaux à fort impact.
Desafios et respect des traitements en cours
Atualmente, les niveaux élevés de LDL sont largement contrôlables grâce à plusieurs médicaments disponibles sur le marché. Entre les traitements les plus courants sont les comprimés quotidiens de statines traditionnels et largement prescrits. Les Avanços plus récents incluent des injections qui agissent en bloquant la protéine produite par le gène PCSK9, générant un effet similaire à celui de l’édition directe du gène.
Compte tenu de l’efficacité des thérapies existantes, de nombreuses personnes ne peuvent pas ou ne veulent tout simplement pas suivre un régime médicamenteux en cours. Estudos montre qu’entre un tiers et la moitié des patients arrêtent de prendre des médicaments contre le cholestérol dans l’année suivant le début du traitement. Le problème d’observance de Este persiste même chez les personnes ayant déjà subi une crise cardiaque. La commodité d’une dose unique pourrait donc surmonter cet obstacle important à la prévention des maladies.