Rawatan penyuntingan gen eksperimen telah ditunjukkan dapat mengurangkan tahap kolesterol secara mendadak dalam kajian awal yang kecil. Cientistas menunjukkan bahawa terapi mungkin menawarkan penyelesaian yang berkemungkinan kekal selepas hanya satu infusi. Keputusan dikeluarkan Isnin ini, meningkatkan jangkaan tentang masa depan pencegahan penyakit jantung.
Penemuan awal Esta, jika disahkan dalam kajian yang lebih besar, boleh merevolusikan pencegahan penyakit kardiovaskular, punca utama kematian di banyak negara. Kebanyakan terapi gen pada masa ini memberi tumpuan kepada penyakit yang jarang berlaku, tetapi penggunaan kepada keadaan yang meluas seperti penyakit jantung menunjukkan kemajuan yang ketara. Cardiologistas melihat potensi “penyembuhan” dos tunggal sebagai peristiwa penting.
Kolesterol LDL Redução sebanyak 62% selepas infusi tunggal
Kajian yang diterbitkan dalam *England Journal Baharu Medicine*, membentangkan analisis interim 35 pesakit. Peserta Todos mempunyai paras kolesterol LDL yang tinggi secara genetik, yang dikenali sebagai “kolesterol jahat,” atau telah pun menghadapi penyakit jantung yang telah ditetapkan. Fasa percubaan klinikal Esta dijangka merangkumi sehingga 85 peserta.
Satu infusi dos tertinggi rawatan eksperimen menghasilkan pengurangan tahap LDL sehingga 62% di kalangan 35 pesakit yang dianalisis. Penurunan paras kolesterol kekal stabil dan berkekalan dalam subkumpulan pesakit yang diikuti selama 18 bulan. Konsistensi Tal adalah penting untuk mengesahkan keberkesanan jangka panjang terapi dos tunggal.
Impacto dalam pencegahan penyakit kardiovaskular
Penyelidikan itu menimbulkan kemungkinan cara “satu-dan-selesai” untuk mencegah penyakit jantung secara besar-besaran. Penyakit kardiovaskular bertanggungjawab untuk hampir 800 ribu kematian setiap tahun dalam Estados Unidos sahaja. Intervensi awal dan berkesan adalah perdebatan berterusan dalam kardiologi.
John H. P. Alexander, pakar kardiologi di Universidade Duke yang tidak terlibat dalam kajian itu, menekankan kepentingan penemuan itu. “Kami mempunyai perdebatan ini dan garis panduan baharu yang mengatakan kami harus merawat orang lebih awal,” kata Alexander. Ele menambah bahawa “terapi kuratif akan mengubah permainan” dalam senario semasa.
Segurança dan langkah penyelidikan seterusnya
Penerbitan keputusan awal sedemikian dalam *England Journal Baharu Medicine* dianggap luar biasa. Eric Rubin, ketua pengarang majalah itu, mengulas bahawa esei itu “nampaknya berfungsi dengan baik.” Ele menyatakan bahawa percubaan untuk menggunakan terapi gen lanjutan kepada punca utama kematian dalam Estados Unidos adalah bercita-cita tinggi.
Contudo, lebih banyak data keselamatan diperlukan sebelum kelulusan akhir rawatan inovatif.
- Langkah seterusnya dalam penyelidikan akan menjadi kajian yang lebih besar, yang akan merangkumi 200 pesakit untuk mengesahkan keberkesanan dan keselamatan.
- Food dan Drug Administration (FDA) memerlukan semua pesakit dalam kajian terapi gen diikuti untuk tempoh 15 tahun.
- Essa Pemantauan rapi bertujuan memastikan tiada kesan buruk jangka panjang berlaku.
J. Michael Gaziano, pengarah kardiologi pencegahan di Departamento Assuntos sistem kesihatan Veteranos dan Boston, yang tidak terlibat dalam kajian itu, mengukuhkan keperluan untuk maklumat lanjut. “Kami memerlukan lebih banyak data keselamatan,” kata pakar itu. Berhati-hati adalah elemen asas dalam rawatan eksperimen berimpak tinggi.
Desafios dan pematuhan kepada rawatan semasa
Atualmente, tahap LDL yang tinggi sebahagian besarnya boleh dikawal dengan beberapa ubat yang terdapat di pasaran. Entre rawatan yang paling biasa ialah tablet statin harian tradisional yang ditetapkan secara meluas. Avanços yang lebih terkini termasuk suntikan yang bertindak dengan menyekat protein yang dihasilkan oleh gen PCSK9, menghasilkan kesan yang serupa dengan penyuntingan gen langsung.
Apesar tentang keberkesanan terapi sedia ada, ramai orang tidak boleh atau langsung tidak mahu mengikuti rejimen ubat yang berterusan. Estudos menunjukkan bahawa antara satu pertiga dan separuh pesakit berhenti mengambil ubat kolesterol dalam tempoh setahun selepas memulakan rawatan. Masalah pematuhan Este berterusan walaupun di kalangan individu yang telah mengalami serangan jantung. Oleh itu, kemudahan satu dos boleh mengatasi halangan penting ini terhadap pencegahan penyakit.