Доказано е, че експериментално лечение за редактиране на гени драстично намалява нивата на холестерола в малко, предварително проучване. Cientistas посочи, че терапията може да предложи трайно решение само след една инфузия. Резултатите бяха публикувани този понеделник, повишавайки очакванията за бъдещето на превенцията на сърдечните заболявания.
Предварителното откритие на Esta, ако бъде потвърдено в по-големи проучвания, може да революционизира превенцията на сърдечно-съдовите заболявания, водещата причина за смърт в много страни. Повечето генни терапии понастоящем се фокусират върху редки заболявания, но прилагането им при толкова широко разпространено заболяване като сърдечните заболявания представлява значителен напредък. Cardiologistas вижда потенциалното „лечение“ с единична доза като крайъгълен камък.
LDL холестерол Redução с 62% след еднократна инфузия
Проучването, публикувано в *New England Journal of Medicine*, представя междинен анализ на 35 пациенти. Участниците в Todos са имали генетично повишени нива на LDL холестерол, известен като “лош холестерол”, или вече са били изправени пред установено сърдечно заболяване. Очаква се клиничната фаза на Esta да включва до 85 участници.
Еднократна инфузия на най-високата доза от експерименталното лечение доведе до намаляване на нивата на LDL с до 62% сред 35-те анализирани пациенти. Спадът в нивата на холестерола остава стабилен и траен в подгрупа пациенти, които са проследени в продължение на 18 месеца. Последователността на Tal е от решаващо значение за валидиране на дългосрочната ефикасност на еднодозова терапия.
Impacto в превенцията на сърдечно-съдови заболявания
Изследването повдига възможността за “един и готов” начин за предотвратяване на сърдечни заболявания в голям мащаб. Сърдечно-съдовите заболявания са отговорни за почти 800 хиляди смъртни случая годишно само в Estados Unidos. Ранната и ефективна интервенция е постоянен дебат в кардиологията.
John H. P. Alexander, кардиолог в Universidade Duke, който не е участвал в проучването, подчерта важността на откритието. „Имаме тези дебати и нови насоки, които казват, че трябва да лекуваме хората по-рано“, каза Alexander. Ele добави, че “една лечебна терапия би променила играта” в настоящия сценарий.
Segurança и следващите изследователски стъпки
Публикуването на такива предварителни резултати в *Нов England Journal на Medicine* се счита за необичайно. Eric Rubin, главен редактор на списанието, коментира, че есето „изглежда работи много добре“. Ele отбеляза, че опитът да се приложи усъвършенствана генна терапия към водещата причина за смърт при Estados Unidos е амбициозен.
Contudo, необходими са много повече данни за безопасност преди окончателното одобрение на иновативно лечение.
- Следващата стъпка в изследването ще бъде по-голямо проучване, което ще включва 200 пациенти, за да се потвърди ефикасността и безопасността.
- Food и Drug Administration (FDA) изискват всички пациенти в проучвания за генна терапия да бъдат проследявани за период от 15 години.
- Essa Близкото наблюдение има за цел да гарантира, че няма да настъпят дългосрочни неблагоприятни ефекти.
J. Michael Gaziano, директор на превантивната кардиология в здравната система Departamento на Assuntos на Veteranos и Boston, който не е участвал в проучването, засили необходимостта от повече информация. „Нуждаем се от много повече данни за безопасността“, заяви експертът. Предпазливостта е основен елемент при експерименталните лечения с голямо въздействие.
Desafios и придържане към настоящите лечения
Atualmente, високите нива на LDL до голяма степен могат да се контролират с няколко лекарства, налични на пазара. Entre най-често срещаните лечения са традиционните, широко предписвани ежедневни таблетки статини. По-новите Avanços включват инжекции, които действат чрез блокиране на протеина, произведен от гена PCSK9, генерирайки ефект, подобен на този при директно редактиране на ген.
Apesar относно ефективността на съществуващите терапии, много хора не могат или просто не искат да следват текущите схеми на лечение. Estudos показват, че между една трета и половината от пациентите спират приема на лекарства за холестерол в рамките на една година след започване на лечението. Проблемът с придържането към Este продължава дори сред лица, които вече са претърпели инфаркт. Удобството на еднократната доза следователно би могло да преодолее тази значителна бариера пред превенцията на заболяването.