การบำบัดด้วยการตัดต่อยีนเชิงทดลองช่วยลดคอเลสเตอรอลชนิด LDL ได้มากถึง 62% ด้วยการใช้โดสเดียว

การทดลองทดลองแก้ไขยีนสามารถลดระดับคอเลสเตอรอลได้อย่างมากในการศึกษาเบื้องต้นขนาดเล็ก นักวิทยาศาสตร์ระบุว่าการบำบัดอาจให้วิธีแก้ปัญหาอย่างถาวรหลังจากการให้ยาเพียงครั้งเดียว ผลการวิจัยได้รับการเผยแพร่เมื่อวันจันทร์นี้ ซึ่งทำให้เกิดความคาดหวังเกี่ยวกับอนาคตของการป้องกันโรคหัวใจ

การค้นพบเบื้องต้นนี้ หากได้รับการยืนยันในการศึกษาขนาดใหญ่ อาจปฏิวัติการป้องกันโรคหัวใจและหลอดเลือด ซึ่งเป็นสาเหตุสำคัญของการเสียชีวิตในหลายประเทศ การบำบัดด้วยยีนส่วนใหญ่ในปัจจุบันมุ่งเน้นไปที่โรคที่หายาก แต่การประยุกต์ใช้กับอาการที่แพร่หลายพอ ๆ กับโรคหัวใจแสดงให้เห็นถึงความก้าวหน้าที่สำคัญ แพทย์โรคหัวใจมองว่าศักยภาพของ “การรักษา” โดสเดียวเป็นก้าวสำคัญ

ลดคอเลสเตอรอล LDL ลง 62% หลังจากการฉีดครั้งเดียว

การศึกษานี้ตีพิมพ์ใน *New England Journal of Medicine* นำเสนอการวิเคราะห์ระหว่างกาลของผู้ป่วย 35 ราย ผู้เข้าร่วมทุกคนมีระดับคอเลสเตอรอลชนิดเลว (LDL) ที่สูงขึ้นทางพันธุกรรม หรือที่เรียกว่า “คอเลสเตอรอลชนิดไม่ดี” หรือกำลังเผชิญกับโรคหัวใจอยู่แล้ว การทดลองทางคลินิกในระยะนี้คาดว่าจะมีผู้เข้าร่วมสูงสุด 85 คน

การฉีดยาในปริมาณสูงสุดเพียงครั้งเดียวของการรักษาเชิงทดลองส่งผลให้ระดับ LDL ลดลงได้ถึง 62% ในกลุ่มผู้ป่วย 35 รายที่วิเคราะห์ ระดับคอเลสเตอรอลที่ลดลงยังคงคงที่และคงอยู่ในกลุ่มย่อยของผู้ป่วยที่ติดตามเป็นเวลา 18 เดือน ความสม่ำเสมอดังกล่าวมีความสำคัญอย่างยิ่งต่อการตรวจสอบประสิทธิภาพในระยะยาวของการบำบัดด้วยขนาดเดียว

ผลต่อการป้องกันโรคหัวใจและหลอดเลือด

การวิจัยเพิ่มความเป็นไปได้ของวิธี “ทำเพียงครั้งเดียว” ในการป้องกันโรคหัวใจในวงกว้าง โรคหัวใจและหลอดเลือดเป็นสาเหตุของการเสียชีวิตเกือบ 800,000 รายต่อปีในสหรัฐอเมริกาเพียงแห่งเดียว การแทรกแซงตั้งแต่เนิ่นๆและมีประสิทธิภาพคือการถกเถียงกันอย่างต่อเนื่องในด้านหทัยวิทยา

John H. P. Alexander แพทย์หทัยวิทยาจาก Duke University ที่ไม่ได้มีส่วนร่วมในการศึกษาวิจัยนี้ เน้นย้ำถึงความสำคัญของการค้นพบนี้ “เรามีข้อถกเถียงและแนวปฏิบัติใหม่ๆ ที่บอกว่าเราควรปฏิบัติต่อผู้คนเร็วขึ้น” อเล็กซานเดอร์กล่าว เขาเสริมว่า “การบำบัดรักษาจะเปลี่ยนเกม” ในสถานการณ์ปัจจุบัน

ความปลอดภัยและขั้นตอนการวิจัยต่อไป

การตีพิมพ์ผลเบื้องต้นดังกล่าวใน *New England Journal of Medicine* ถือว่าผิดปกติ เอริก รูบิน บรรณาธิการบริหารของนิตยสาร ให้ความเห็นว่าบทความนี้ “ดูเหมือนว่าจะได้ผลดีมาก” เขาตั้งข้อสังเกตว่าความพยายามที่จะนำยีนบำบัดขั้นสูงไปใช้กับสาเหตุการเสียชีวิตอันดับต้นๆ ในสหรัฐอเมริกานั้นถือเป็นความทะเยอทะยาน

Leia Tambem

Stellantis Group พัฒนา Chrysler SUVs ใหม่โดยใช้ Fiat Fastback ในราคา 30,000 เหรียญสหรัฐ

IO Interactive ประกาศโหมด TacSim และรับประกันเนื้อหาพิเศษสำหรับ 007 First Light เป็นเวลาหลายเดือน

บาร์เซโลน่า มองว่าแบร์นาร์โด้ ซิลวาเป็นตัวเลือกทางการตลาดที่แท้จริง หลังจากเซ็นสัญญากับแอนโทนี่ กอร์ดอน

อย่างไรก็ตาม จำเป็นต้องมีข้อมูลด้านความปลอดภัยมากขึ้นก่อนที่จะได้รับการอนุมัติขั้นสุดท้ายสำหรับการรักษาที่เป็นนวัตกรรมใหม่

• ขั้นตอนต่อไปในการวิจัยจะเป็นการศึกษาขนาดใหญ่ ซึ่งจะรวมผู้ป่วย 200 รายเพื่อยืนยันประสิทธิภาพและความปลอดภัย
• สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (อย.) กำหนดให้ผู้ป่วยทุกรายในการศึกษายีนบำบัดต้องได้รับการติดตามเป็นระยะเวลา 15 ปี
• การติดตามผลอย่างเข้มงวดนี้มีจุดมุ่งหมายเพื่อให้แน่ใจว่าจะไม่เกิดผลเสียในระยะยาว

เจ. ไมเคิล กาเซียโน ผู้อำนวยการฝ่ายโรคหัวใจป้องกันที่ระบบสุขภาพของ Department of Veterans Affairs ในบอสตัน ซึ่งไม่ได้เกี่ยวข้องกับการศึกษาวิจัยนี้ เน้นย้ำถึงความจำเป็นในการข้อมูลเพิ่มเติม “เราต้องการข้อมูลด้านความปลอดภัยมากกว่านี้มาก” ผู้เชี่ยวชาญประกาศ ข้อควรระวังเป็นองค์ประกอบพื้นฐานในการทดลองที่มีผลกระทบสูง

ความท้าทายและความสม่ำเสมอต่อการรักษาในปัจจุบัน

ในปัจจุบัน ระดับ LDL ที่สูงส่วนใหญ่สามารถควบคุมได้ด้วยยาหลายชนิดที่มีจำหน่ายในท้องตลาด การรักษาที่พบบ่อยที่สุด ได้แก่ การใช้ยาสแตตินแบบเม็ดทุกวันซึ่งมีการจ่ายยากันอย่างแพร่หลาย ความก้าวหน้าล่าสุด ได้แก่ การฉีดที่ออกฤทธิ์โดยการปิดกั้นโปรตีนที่ผลิตโดยยีน PCSK9 ซึ่งให้ผลคล้ายกับการแก้ไขยีนโดยตรง

แม้ว่าการรักษาที่มีอยู่จะมีประสิทธิผล แต่หลายคนไม่สามารถหรือเพียงแค่ไม่ต้องการปฏิบัติตามสูตรการใช้ยาที่กำลังดำเนินอยู่ การศึกษาพบว่าระหว่างหนึ่งในสามถึงครึ่งหนึ่งของผู้ป่วยหยุดรับประทานยาลดคอเลสเตอรอลภายในหนึ่งปีหลังจากเริ่มการรักษา ปัญหาการเกาะติดนี้ยังคงมีอยู่แม้กระทั่งในหมู่บุคคลที่มีอาการหัวใจวายอยู่แล้ว ความสะดวกในการรับประทานยาเพียงครั้งเดียวจึงสามารถเอาชนะอุปสรรคสำคัญในการป้องกันโรคได้