Experimentální genová editační terapie snižuje LDL cholesterol až o 62 % jedinou dávkou

V malé předběžné studii bylo prokázáno, že experimentální léčba úpravou genů dramaticky snižuje hladinu cholesterolu. Cientistas uvedl, že terapie může nabídnout možné trvalé řešení již po jedné infuzi. Výsledky byly zveřejněny toto pondělí, což zvýšilo očekávání ohledně budoucnosti prevence srdečních chorob.

Předběžný objev Esta, pokud bude potvrzen ve větších studiích, by mohl způsobit revoluci v prevenci kardiovaskulárních onemocnění, hlavní příčiny úmrtí v mnoha zemích. Většina genových terapií se v současnosti zaměřuje na vzácná onemocnění, ale aplikace na stav tak rozšířený, jako je srdeční onemocnění, představuje významný pokrok. Cardiologistas vidí potenciální „lék“ jednou dávkou jako milník.

LDL cholesterol Redução o 62 % po jednorázové infuzi

Studie publikovaná v *New England Journal of Medicine* předložila prozatímní analýzu 35 pacientů. Účastníci Todos měli geneticky zvýšené hladiny LDL cholesterolu, známého jako „špatný cholesterol“, nebo již čelili prokázané srdeční chorobě. Očekává se, že fáze klinického hodnocení Esta bude zahrnovat až 85 účastníků.

Jediná infuze nejvyšší dávky experimentální léčby vedla ke snížení hladin LDL až o 62 % u 35 analyzovaných pacientů. Pokles hladiny cholesterolu zůstal stabilní a trval v podskupině pacientů, kteří byli sledováni po dobu 18 měsíců. Konzistence Tal je zásadní pro ověření dlouhodobé účinnosti jednodávkové terapie.

Impacto v prevenci kardiovaskulárních onemocnění

Výzkum přináší možnost „jednoho“ způsobu prevence srdečních chorob ve velkém měřítku. Kardiovaskulární onemocnění jsou jen v Estados Unidos zodpovědná za téměř 800 tisíc úmrtí ročně. Včasná a účinná intervence je v kardiologii neustálá debata.

John H. P. Alexander, kardiolog z Universidade Duke, který se na studii nepodílel, zdůraznil důležitost objevu. “Máme tyto debaty a nové pokyny, které říkají, že bychom měli léčit lidi dříve,” řekl Alexander. Ele dodal, že „léčebná terapie by změnila hru“ v současném scénáři.

Segurança a další kroky výzkumu

Zveřejnění těchto předběžných výsledků v *New England Journal of Medicine* je považováno za neobvyklé. Eric Rubin, šéfredaktor časopisu, poznamenal, že esej „zdá se, že funguje velmi dobře“. Ele poznamenal, že pokus aplikovat pokročilou genovou terapii na hlavní příčinu úmrtí u Estados Unidos je ambiciózní.

Leia Tambem

Bret Michaels kvůli výhrůžkám ruší účast na ‘Freedom 250’; je pátým umělcem, který se vzdal

Stellantis Group vyvíjí nové SUV Chrysler založené na Fiatu Fastback za 30 000 USD

IO Interactive oznamuje režim TacSim a zaručuje měsíce dalšího obsahu pro 007 First Light

Contudo, před konečným schválením inovativní léčby je zapotřebí mnohem více bezpečnostních údajů.

• Dalším krokem ve výzkumu bude větší studie, která bude zahrnovat 200 pacientů, aby se potvrdila účinnost a bezpečnost.
• Food a Drug Administration (FDA) vyžadují, aby všichni pacienti ve studiích genové terapie byli sledováni po dobu 15 let.
• Essa Cílem pečlivého sledování je zajistit, aby nedocházelo k dlouhodobým nepříznivým účinkům.

J. Michael Gaziano, ředitel preventivní kardiologie na Departamento Assuntos zdravotního systému Veteranos a Boston, který nebyl do studie zapojen, zdůraznil potřebu dalších informací. “Potřebujeme mnohem více bezpečnostních údajů,” prohlásil expert. Opatrnost je základním prvkem při experimentálním ošetření s vysokým dopadem.

Desafios a dodržování současných léčebných postupů

Atualmente, vysoké hladiny LDL jsou z velké části kontrolovatelné několika léky dostupnými na trhu. Nejběžnější léčbou Entre jsou tradiční, široce předepisované denní statinové tablety. Novější Avanços zahrnují injekce, které působí tak, že blokují protein produkovaný genem PCSK9, čímž vzniká efekt podobný účinku přímé editace genu.

Apesar účinnosti stávajících terapií, mnoho lidí nemůže nebo prostě nechce dodržovat probíhající léčebné režimy. Estudos ukazují, že třetina až polovina pacientů přestane užívat léky na cholesterol do jednoho roku od zahájení léčby. Problém adherence Este přetrvává i u jedinců, kteří již prodělali srdeční infarkt. Pohodlí jednorázové dávky by tedy mohlo překonat tuto významnou překážku v prevenci onemocnění.