兩名被診斷出患有視神經脊髓炎譜系障礙 (NMOSD) 的患者在 15 年內獲得了緩解，這是一種嚴重且危及生命的自體免疫疾病。這項進展歸功於涉及幹細胞移植的創新治療方法。 6月15日發表在科學期刊《Med》上的一項最新研究指出，經過一次幹預後，一名男性和一名女性的健康狀況有了顯著改善，目前不再需要持續用藥來控制疾病症狀。
《自然》發表了一份聲明，詳細描述了病理學，其中患者的身體產生了攻擊脊髓和視神經（眼睛和大腦之間的連接）的抗體。視神經脊髓炎譜系障礙 (NMOSD) 的臨床表現包括眼睛疼痛、視力喪失、嘔吐以及可影響手臂和腿部的無力或癱瘓，凸顯了病情的嚴重性。這種無需持續使用免疫抑制劑的長期緩解是一個重要的里程碑，因為自體免疫疾病的治療通常需要終身治療。
研究的作者強調了這一結果的獨特性：“迄今為止，還沒有批准的治療方法可以讓患者保持對疾病的持續控制和致病抗體完全消失。在超過 15 年的隨訪中，兩名患者在沒有持續免疫抑制的情況下沒有復發，生活質量得到改善，致病抗體永久消失”，科學家在他們的文章中指出。
單次幹細胞輸注後效果顯著
在確認持續藥物治療無效後，兩人接受了幹細胞移植。這些細胞的目的是恢復免疫系統的防禦能力，完全取代患者的免疫系統。每個人都接受了來自各自捐贈者的一次幹細胞應用。
研究人員表示，[患者]“新的免疫系統保持穩定，並表現出與增強的免疫調節一致的特徵。”他們補充說，“這些發現表明，在某些情況下，免疫系統替代可能會實現長期的疾病控制，甚至可能治愈”，正如研究中指出的那樣。
評估正面影響和負面影響
儘管前景廣闊，但該方法仍基於小研究樣本，這表明需要對 NMOSD 患者進行更多研究，以確認此類療法的安全性並確定理想的候選療法。研究參與者也經歷了一些副作用，包括淋巴結腫脹、某些抗體缺乏以及一例膀胱癌。
幹細胞移植後繼發性癌症的發生並不罕見。然而，研究作者強調，治療的應用必須考慮到所涉及的風險，並且只有在證明主要方法無效後才能考慮。