La Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria (Anvisa) y la farmacéutica Roche anunciaron la cancelación del registro del medicamento Elevidys, una de las terapias más caras disponibles a nivel mundial. La decisión fue comunicada el 24 de agosto de 2026 y se basa en la ausencia de datos que cumplan plenamente con los estándares regulatorios requeridos por la autoridad. Elevidys (delandistrogen moxeparvoveque) está indicado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Los motivos de la suspensión de Elevidys
El motivo central de la cancelación del registro de Elevidys, según informó Anvisa, radica en la falta de información que responda a los estrictos criterios regulatorios del organismo. Este tipo de evaluación es crucial para garantizar la seguridad y eficacia de los medicamentos antes y durante su comercialización en Brasil.
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Seguimiento de pacientes que ya han recibido tratamiento.
Incluso con la suspensión del registro, la Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria aclaró que la medida no exime a Roche de sus obligaciones. La empresa debe continuar monitoreando a los pacientes que participaron de estudios y programas clínicos, incluidos los brasileños que recibieron Elevidys entre diciembre de 2024 y julio de 2025, garantizando un seguimiento continuo de la seguridad y enviando informaciones relevantes a Anvisa, de acuerdo con la legislación vigente.
Comprender la distrofia muscular de Duchenne
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una afección genética progresiva y poco común que causa debilidad muscular y pérdida gradual de la función. La enfermedad es causada por un cambio en el gen DMD, que impide la producción de distrofina, una proteína esencial para la integridad muscular. Elevidys se desarrolló como terapia génica para intentar corregir esta deficiencia.
Implicaciones de la cancelación del tratamiento en Brasil
Considerado uno de los medicamentos más caros del mundo, la baja de Elevidys plantea importantes interrogantes sobre el acceso a tratamientos innovadores y de alto costo para enfermedades raras en Brasil. La decisión de Anvisa destaca la prioridad de la agencia de garantizar que sólo se pongan a disposición de la población terapias con datos sólidos de seguridad y eficacia.