A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) cancelou, em 24 de agosto de 2026, o registro do medicamento Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque). Esta terapia gênica, com dose única avaliada em cerca de R$ 20 milhões, é reconhecida como um dos remédios de maior custo global.
A decisão foi tomada após solicitação da própria fabricante, a farmacêutica Roche, que comercializava o produto no país em parceria com a desenvolvedora norte-americana Sarepta Therapeutics. O cancelamento visa assegurar que todos os requisitos regulatórios para manutenção de registro sejam cumpridos.
Motivos que levaram ao cancelamento do Elevidys
O cancelamento do registro ocorreu porque os dados de eficácia e segurança apresentados não foram considerados suficientes para atender às exigências regulatórias definitivas. O medicamento possuía uma autorização condicional no Brasil desde dezembro de 2024, sujeita à comprovação robusta de seus benefícios e segurança.
Em julho de 2025, a Anvisa já havia suspendido preventivamente a comercialização do Elevidys. A medida foi motivada por alertas internacionais que indicavam eventos graves de insuficiência hepática aguda, incluindo casos fatais associados ao uso da terapia. Após discussões com a agência reguladora e a entrega de informações complementares, a Roche optou por solicitar o cancelamento voluntário do registro.
Entenda como o Elevidys atuava no tratamento de doença grave
O Elevidys era indicado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara, neuromuscular e degenerativa. Essa condição afeta predominantemente meninos, comprometendo a produção de distrofina, uma proteína essencial para a estabilidade das membranas das células musculares.
A ausência ou deficiência de distrofina leva à fraqueza e à perda progressiva das capacidades motoras, respiratórias e cardíacas. A terapia funcionava introduzindo um gene sintético, por meio de um vetor viral, nas células do paciente. Esse gene produzia a microdistrofina, uma versão reduzida, mas funcional, da proteína, buscando desacelerar o avanço da atrofia muscular.
Critérios de uso e o alcance da terapia no Brasil
No Brasil, a indicação clínica do Elevidys era restrita a um grupo específico de pacientes. Somente crianças deambuladoras, ou seja, capazes de caminhar de forma independente, com idade entre 4 e 7 anos, que atendessem a critérios específicos e não apresentassem anticorpos contra o vetor viral, poderiam ser tratadas. Esses critérios visavam maximizar a segurança e a potencial eficácia do medicamento em um subgrupo de pacientes.
Impacto para os pacientes e os próximos passos
Com a publicação do cancelamento no Diário Oficial da União, as atividades de importação, distribuição e comercialização do Elevidys estão oficialmente suspensas em todo o território brasileiro. A Anvisa agora é responsável por orientar os procedimentos para os pacientes que já haviam iniciado os trâmites para a aquisição ou a aplicação do medicamento, garantindo um acompanhamento adequado.
A agência enfatizou que a farmacêutica Roche mantém a obrigação de monitorar e reportar a segurança de todos os pacientes que foram previamente expostos ao Elevidys. Isso inclui as crianças brasileiras que receberam a dose única da terapia gênica no período em que o registro condicional estava vigente, entre dezembro de 2024 e julho de 2025. A Roche informou que seguirá com o programa clínico global do medicamento e continuará buscando novas evidências de eficácia e segurança, enquanto a Anvisa declarou que avaliará futuras submissões de registro caso novos dados científicos sejam apresentados.
