額顳葉失智症

實驗性基因療法有望保護大腦免受癡呆和 ALS 的侵害

加州大學聖地牙哥分校醫學院的科學家領導的一項新研究揭示了一種有前途的實驗性基因療法。此方法旨在保護大腦免受與 TDP-43 蛋白質疾病相關的損傷和認知能力下降，TDP-43 蛋白疾病是一種神經退化性疾病，是額顳葉失智症 (FTD)、阿茲海默症 (AD) 和肌萎縮側索硬化症 (ALS) 的主要因素。該研究在科學期刊《阿茲海默症與癡呆》中進行了詳細介紹。 儘管 TDP-43 並不為大眾所熟知，但神經科學家越來越多地認識到這種蛋白質是與年齡相關的腦部疾病的關鍵因素。它的異常累積與ALS（也稱為盧伽雷氏症）和FTD有關。 2023年演員布魯斯威利斯確診後，FTD引起了公眾的關注。超過一半的阿茲海默症病例也含有TDP-43蛋白，它的存在與認知能力加速下降、明顯的腦萎縮和記憶喪失的嚴重惡化有關，凸顯了針對這種疾病的治療的緊迫性。 這種創新療法使用經過修飾的無害病毒將有益基因 SynCav1 直接傳遞至腦細胞。與大多數需要直接注射到大腦或脊髓組織的基因療法不同，這種方法採用能夠全身給藥的病毒。它刺激 Caveolin-1 的產生，這是一種神經保護蛋白，負責組織大腦中重要的信號傳導通路，重點是增強神經元抵抗疾病壓力的能力並保持大腦功能。 加州大學聖地牙哥分校醫學院麻醉學教授 Brian Head 解釋說：「雖然許多神經退化性疾病的療法側重於去除有毒蛋白質，但神經元也失去了應對這種壓力的能力。」 Head 表示，研究結果表明，即使存在有害蛋白質，增強神經元的恢復能力也可能是一種有效的治療策略。…