العلاج التجريبي لتحرير الجينات يقلل من نسبة الكولسترول LDL بنسبة تصل إلى 62% بجرعة واحدة

أظهرت دراسة أولية صغيرة أن العلاج التجريبي لتحرير الجينات يقلل بشكل كبير من مستويات الكوليسترول. وقد أشار العلماء إلى أن العلاج قد يقدم حلاً دائمًا بعد حقنة واحدة فقط. تم إصدار النتائج يوم الاثنين، مما رفع التوقعات حول مستقبل الوقاية من أمراض القلب.

وهذا الاكتشاف الأولي، إذا تم تأكيده في دراسات أكبر، يمكن أن يحدث ثورة في الوقاية من أمراض القلب والأوعية الدموية، السبب الرئيسي للوفاة في العديد من البلدان. تركز معظم العلاجات الجينية حاليًا على الأمراض النادرة، لكن تطبيقها على حالة منتشرة مثل أمراض القلب يمثل تقدمًا كبيرًا. ويرى أطباء القلب أن “العلاج” المحتمل بجرعة واحدة يمثل علامة فارقة.

تخفيض نسبة الكولسترول LDL بنسبة 62٪ بعد ضخ واحد

قدمت الدراسة، التي نشرت في *مجلة نيو إنجلاند الطبية*، تحليلاً مؤقتًا لـ 35 مريضًا. كان لدى جميع المشاركين مستويات مرتفعة وراثيا من الكولسترول LDL، المعروف باسم “الكولسترول السيئ”، أو كانوا يعانون بالفعل من أمراض القلب. ومن المتوقع أن تشمل هذه المرحلة من التجربة السريرية ما يصل إلى 85 مشاركًا.

أدى حقن جرعة واحدة من أعلى جرعة من العلاج التجريبي إلى انخفاض مستويات LDL بنسبة تصل إلى 62% بين 35 مريضًا تم تحليلهم. وظل الانخفاض في مستويات الكوليسترول مستقرًا ودائمًا في مجموعة فرعية من المرضى الذين تمت متابعتهم لمدة 18 شهرًا. يعد هذا الاتساق أمرًا بالغ الأهمية للتحقق من فعالية العلاج بجرعة واحدة على المدى الطويل.

التأثير على الوقاية من أمراض القلب والأوعية الدموية

يثير البحث إمكانية وجود طريقة “فردية” للوقاية من أمراض القلب على نطاق واسع. أمراض القلب والأوعية الدموية مسؤولة عن ما يقرب من 800000 حالة وفاة سنويًا في الولايات المتحدة وحدها. التدخل المبكر والفعال هو جدل مستمر في أمراض القلب.

وأكد جون إتش. بي. ألكسندر، طبيب القلب بجامعة ديوك والذي لم يشارك في الدراسة، على أهمية هذا الاكتشاف. قال ألكساندر: “لدينا هذه المناقشات والمبادئ التوجيهية الجديدة التي تنص على أننا يجب أن نعالج الناس عاجلاً”. وأضاف أن “العلاج العلاجي سيغير قواعد اللعبة” في السيناريو الحالي.

السلامة وخطوات البحث القادمة

يعتبر نشر مثل هذه النتائج الأولية في *مجلة نيو إنجلاند الطبية* أمرًا غير معتاد. وعلق إريك روبين، رئيس تحرير المجلة، قائلاً إن المقال “يبدو أنه يعمل بشكل جيد للغاية”. وأشار إلى أن محاولة تطبيق العلاج الجيني المتقدم على السبب الرئيسي للوفاة في الولايات المتحدة هي محاولة طموحة.

Leia Tambem

تقوم مجموعة Stellantis بتطوير سيارات Chrysler SUV جديدة تعتمد على Fiat Fastback مقابل 30 ألف دولار أمريكي.

تعلن IO Interactive عن وضع TacSim وتضمن أشهرًا من المحتوى الإضافي للعبة 007 First Light

يرى برشلونة أن برناردو سيلفا هو خيار السوق الحقيقي بعد التعاقد مع أنتوني جوردون

ومع ذلك، هناك حاجة إلى المزيد من بيانات السلامة قبل الموافقة النهائية على العلاج المبتكر.

• وستكون الخطوة التالية في البحث هي إجراء دراسة أكبر، والتي ستشمل 200 مريض لتأكيد الفعالية والسلامة.
• تتطلب إدارة الغذاء والدواء (FDA) متابعة جميع المرضى في دراسات العلاج الجيني لمدة 15 عامًا.
• تهدف هذه المراقبة الصارمة إلى ضمان عدم ظهور أي آثار سلبية طويلة المدى.

وشدد جي مايكل غازيانو، مدير طب القلب الوقائي في النظام الصحي التابع لإدارة شؤون المحاربين القدامى في بوسطن، والذي لم يشارك في الدراسة، على الحاجة إلى مزيد من المعلومات. أعلن الخبير: “نحن بحاجة إلى المزيد من بيانات السلامة”. الحذر عنصر أساسي في العلاجات التجريبية عالية التأثير.

التحديات والالتزام بالعلاجات الحالية

في الوقت الحالي، يمكن السيطرة على مستويات LDL المرتفعة إلى حد كبير باستخدام العديد من الأدوية المتوفرة في السوق. ومن بين العلاجات الأكثر شيوعًا أقراص الستاتين اليومية التقليدية الموصوفة على نطاق واسع. وتشمل التطورات الأحدث الحقن التي تعمل عن طريق منع البروتين الذي ينتجه جين PCSK9، مما يولد تأثيرًا مشابهًا لتأثير التحرير الجيني المباشر.

على الرغم من فعالية العلاجات الموجودة، إلا أن العديد من الأشخاص لا يستطيعون أو ببساطة لا يريدون اتباع أنظمة الدواء المستمرة. تشير الدراسات إلى أن ما بين ثلث ونصف المرضى يتوقفون عن تناول أدوية الكوليسترول خلال عام من بدء العلاج. تستمر مشكلة الالتزام هذه حتى بين الأفراد الذين عانوا بالفعل من نوبة قلبية. وبالتالي فإن راحة جرعة واحدة يمكن أن تتغلب على هذا العائق الكبير أمام الوقاية من الأمراض.