实验性基因编辑疗法单剂量可降低 LDL 胆固醇高达 62%

一项小型初步研究表明，实验性基因编辑治疗可以显着降低胆固醇水平。科学家表示，这种疗法只需一次输注即可提供可能永久的解决方案。结果于本周一公布，引发了人们对心脏病预防未来的期望。

这一初步发现如果在更大规模的研究中得到证实，可能会彻底改变心血管疾病的预防，心血管疾病是许多国家的主要死亡原因。目前大多数基因疗法都集中在罕见疾病上，但应用于像心脏病这样普遍的疾病代表了重大进步。心脏病专家将潜在的单剂量“治愈”视为一个里程碑。

单次输注后 LDL 胆固醇降低 62%

该研究发表在《新英格兰医学杂志》上，对 35 名患者进行了中期分析。所有参与者的低密度脂蛋白胆固醇（称为“坏胆固醇”）水平都因基因升高而升高，或者已经患有心脏病。此阶段的临床试验预计将包括多达 85 名参与者。

在分析的 35 名患者中，单次输注最高剂量的实验治疗可使 LDL 水平降低高达 62%。在随访 18 个月的一组患者中，胆固醇水平的下降保持稳定和持续。这种一致性对于验证单剂量疗法的长期疗效至关重要。

对预防心血管疾病的影响

这项研究提出了一种“一劳永逸”的方法来大规模预防心脏病的可能性。仅在美国，每年就有近 80 万人因心血管疾病死亡。早期有效的干预是心脏病学领域持续争论的话题。

杜克大学心脏病专家约翰·H·P·亚历山大（John H. P. Alexander）没有参与这项研究，他强调了这一发现的重要性。亚历山大说：“我们有这些辩论和新的指导方针，表明我们应该更快地治疗人们。”他补充说，在当前情况下，“治疗方法将改变游戏规则”。

安全性和后续研究步骤

在《新英格兰医学杂志》上发表这样的初步结果被认为是不寻常的。该杂志的主编埃里克·鲁宾评论说这篇文章“看起来效果很好”。他指出，将先进的基因疗法应用于美国主要死亡原因的尝试是雄心勃勃的。

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然而，在最终批准创新疗法之前，还需要更多的安全数据。

• 该研究的下一步将是一项更大规模的研究，其中将包括 200 名患者，以确认疗效和安全性。
• 美国食品和药物管理局 (FDA) 要求对所有参与基因治疗研究的患者进行为期 15 年的随访。
• 这种严格的监测旨在确保不会产生长期不利影响。

波士顿退伍军人事务部卫生系统预防心脏病学主任 J. Michael Gaziano 没有参与这项研究，他强调需要更多信息。 “我们需要更多的安全数据，”专家宣称。谨慎是高影响力实验治疗的基本要素。

挑战和对当前治疗的坚持

目前，高低密度脂蛋白水平在很大程度上可以通过市场上的几种药物来控制。最常见的治疗方法是传统的、广泛使用的每日他汀类药物片剂。最近的进展包括通过阻断 PCSK9 基因产生的蛋白质进行注射，产生类似于直接基因编辑的效果。

尽管现有疗法有效，但许多人不能或根本不想遵循持续的药物治疗方案。研究表明，三分之一到一半的患者在开始治疗后一年内停止服用胆固醇药物。即使在已经患有心脏病的人中，这种依从性问题仍然存在。因此，单剂量的便利性可以克服这一疾病预防的重大障碍。