Eksperimentell genredigeringsterapi reduserer LDL-kolesterol med opptil 62 % med en enkelt dose

En eksperimentell genredigeringsbehandling har vist seg å redusere kolesterolnivået dramatisk i en liten, foreløpig studie. Cientistas indikerte at behandlingen kan gi en mulig permanent løsning etter bare én infusjon. Resultatene ble offentliggjort denne mandagen, og øker forventningene om fremtiden for forebygging av hjertesykdom.

Esta foreløpig oppdagelse, hvis bekreftet i større studier, kan revolusjonere forebygging av kardiovaskulære sykdommer, den ledende dødsårsaken i mange land. De fleste genterapier fokuserer for tiden på sjeldne sykdommer, men anvendelse på en tilstand så utbredt som hjertesykdom representerer et betydelig fremskritt. Cardiologistas ser på den potensielle enkeltdose-“kuren” som en milepæl.

LDL-kolesterol Redução med 62 % etter enkeltinfusjon

Studien, publisert i *New England Journal of Medicine*, presenterte en interimsanalyse av 35 pasienter. Todos-deltakere hadde genetisk forhøyede nivåer av LDL-kolesterol, kjent som “dårlig kolesterol”, eller sto allerede overfor etablert hjertesykdom. Esta klinisk utprøvingsfase forventes å inkludere opptil 85 deltakere.

En enkelt infusjon av den høyeste dosen av den eksperimentelle behandlingen resulterte i en reduksjon i LDL-nivåer med opptil 62 % blant de 35 pasientene som ble analysert. Fallet i kolesterolnivået holdt seg stabilt og varte i en undergruppe av pasienter som ble fulgt i 18 måneder. Tal-konsistens er avgjørende for å validere den langsiktige effekten av en enkeltdosebehandling.

Impacto i forebygging av hjerte- og karsykdommer

Forskningen øker muligheten for en “en-og-gjort” måte å forebygge hjertesykdom på i stor skala. Hjerte- og karsykdommer er ansvarlige for nesten 800 tusen dødsfall årlig i Estados Unidos alene. Tidlig og effektiv intervensjon er en konstant debatt innen kardiologi.

John H. P. Alexander, en kardiolog ved Universidade Duke som ikke var involvert i studien, understreket viktigheten av oppdagelsen. “Vi har disse debattene og nye retningslinjer som sier at vi bør behandle folk tidligere,” sa Alexander. Ele la til at “en kurativ terapi ville endre spillet” i det nåværende scenariet.

Segurança og neste forskningstrinn

Publisering av slike foreløpige resultater i *New England Journal of Medicine* anses som uvanlig. Eric Rubin, sjefredaktør for magasinet, kommenterte at essayet “ser ut til å fungere veldig bra.” Ele bemerket at forsøket på å bruke avansert genterapi til den ledende dødsårsaken i Estados Unidos er ambisiøst.

Leia Tambem

Zeekr starter virksomhet i Spania med fire elektriske kjøretøy og planlegger 600 leveranser innen 2026

Deksellekkasje bekrefter eksklusiv design av Apples sammenleggbare iPhone for september

Bret Michaels kansellerer deltakelsen i ‘Freedom 250’ på grunn av trusler; er den femte artisten som gir opp

Contudo, mye mer sikkerhetsdata er nødvendig før endelig godkjenning av en innovativ behandling.

• Neste trinn i forskningen vil være en større studie, som vil inkludere 200 pasienter for å bekrefte effekt og sikkerhet.
• Food og Drug Administration (FDA) krever at alle pasienter i genterapistudier følges i en periode på 15 år.
• Essa Tett overvåking tar sikte på å sikre at ingen langsiktige uønskede effekter oppstår.

J. Michael Gaziano, direktør for forebyggende kardiologi ved Departamento of Assuntos of Veteranos and Boston health system, som ikke var involvert i studien, forsterket behovet for mer informasjon. “Vi trenger mye mer sikkerhetsdata,” erklærte eksperten. Forsiktighet er et grunnleggende element i eksperimentelle behandlinger med høy effekt.

Desafios og overholdelse av gjeldende behandlinger

Atualmente, høye LDL-nivåer er i stor grad kontrollerbare med flere medisiner tilgjengelig på markedet. Entre de vanligste behandlingene er de tradisjonelle, mye foreskrevne daglige statintablettene. Nyere Avanços inkluderer injeksjoner som virker ved å blokkere proteinet produsert av PCSK9-genet, og genererer en effekt som ligner på direkte genredigering.

Apesar av effektiviteten til eksisterende terapier, kan mange mennesker ikke eller rett og slett ikke ønsker å følge pågående medisiner. Estudos viser at mellom en tredjedel og halvparten av pasientene slutter å ta kolesterolmedisiner innen et år etter behandlingsstart. Este-overholdelsesproblemet vedvarer selv blant personer som allerede har hatt et hjerteinfarkt. Bekvemmeligheten med en enkelt dose kan derfor overvinne denne betydelige barrieren for sykdomsforebygging.