Larissa Amorim, 33 tuổi, chết mà không nhận được loại thuốc được coi là thiết yếu chống lại bệnh bạch cầu ảnh hưởng đến cô. Liệu pháp này đã được chính phủ liên bang đánh giá kỹ thuật và là một phần trong chính sách chăm sóc bệnh ung thư công cộng của Hệ thống Y tế Thống nhất (SUS). Gia đình thậm chí còn có quyết định của tòa án xác định việc cung cấp thuốc ngay cho bệnh nhân. Tuy nhiên, 59 ngày đã trôi qua kể từ khi có lệnh của tòa án đến khi Larissa qua đời. Cô ấy để lại hai đứa con.
Sự chậm trễ về cấu trúc trong SUS được báo cáo cho PGR
Trường hợp của Larissa Amorim không nằm riêng lẻ trong bối cảnh y tế công cộng của Brazil. Hiệp hội Ung thư Máu Brazil (Abrale) đã đệ đơn khiếu nại lên Văn phòng Bộ trưởng Tư pháp (PGR). Thực thể này yêu cầu một cuộc điều tra chuyên sâu về những gì được phân loại là không tuân thủ về cơ cấu với chính sách hỗ trợ dược phẩm về ung thư trong nước. Các liệu pháp đã được chính thức đưa vào SUS vẫn nằm ngoài tầm với của một số lượng đáng kể bệnh nhân trong nhiều tháng và trong một số trường hợp là nhiều năm sau khi được phê duyệt.
Abrale tích cực theo dõi 185 bệnh nhân gặp khó khăn trong việc tiếp cận các phương pháp điều trị đã được tích hợp vào hệ thống. Vào năm 2025, gần một nửa số cuộc tư vấn do dịch vụ pháp lý xã hội của họ cung cấp – chính xác là 46,49% – có liên quan đến các vấn đề trong việc tiếp cận điều trị. Trong số này, 85% là người dùng SUS. Hơn một phần tư số trường hợp này dẫn đến kiện tụng. Hiệp hội giám sát ít nhất 64 quy trình liên quan đến các rào cản truy cập này, chứng tỏ tính tồn tại và phạm vi của vấn đề.
Thời hạn pháp lý cho việc kết hợp thuốc không thành công
Việc đưa một loại thuốc vào Hệ thống Y tế Thống nhất thường được coi là sự kết thúc của một quá trình lâu dài và phức tạp. Trên thực tế, nó chỉ đánh dấu sự kết thúc của việc đánh giá khoa học. Trước khi được cung cấp trên mạng công cộng, một liệu pháp phải được phân tích nghiêm ngặt về hiệu quả, an toàn, chi phí-lợi ích và tác động ngân sách do Ủy ban Quốc gia về Tích hợp Công nghệ vào SUS (Conitec) thực hiện. Chỉ sau giai đoạn này, Bộ Y tế mới chính thức đưa thuốc vào chính sách y tế.
Luật quy định thời hạn tối đa là 180 ngày để các cơ quan công quyền tổ chức mua hàng, xác định các giao thức sử dụng, phân bổ cấu trúc và chuẩn bị mạng lưới dịch vụ. Trong trường hợp ung thư, thời hạn này phải được ưu tiên, theo thay đổi được đưa ra trong Luật Sức khỏe Hữu cơ năm 2023. Tuy nhiên, các tổ chức bệnh nhân cho rằng chính trong khoảng thời gian này, nhiều phương pháp điều trị thiết yếu trở nên trì trệ. Giám đốc Vận động và Chính sách Công của Abrale, Luana Ferreira Lima, giải thích rằng sự chậm trễ tập trung vào việc xác định trách nhiệm. Điều này bao gồm ai thực hiện mua hàng, cách thức tài trợ được thực hiện và phương thức phân phối, cho dù đó là do Bộ Y tế tập trung hay do các bang tập trung.
- Định nghĩa trách nhiệm:Câu hỏi về người mua thuốc.
- Tài chính:Những thách thức trong việc phân bổ và giải phóng nguồn lực.
- Hậu cần phân phối:Thất bại trong việc giao hàng và tiếp cận bệnh nhân.
- Giao thức nội bộ:Sự quan liêu trong điều hành.
Luana Ferreira Lima lưu ý rằng “về mặt lý thuyết, bệnh nhân sẽ phải được tiếp cận thuốc trong khoảng thời gian 180 ngày. Nhưng giai đoạn này kết thúc và anh ta không nhận được thuốc do các vấn đề quan liêu, vận hành, phối hợp và nguồn lực”. Hậu quả cụ thể của tình trạng này là người bệnh phải chờ đợi những loại thuốc đã được Nhà nước công nhận chính thức về công dụng. Đại diện của Abrale củng cố mức độ nghiêm trọng: “Có những bệnh nhân tử vong trước khi nhận được loại thuốc mà họ được hưởng”. Một số trường hợp vượt xa thời hạn pháp lý. Ví dụ, bệnh nhân vẫn báo cáo những khó khăn trong việc lấy thuốc trị liệu miễn dịch brentuximab, loại thuốc được đưa vào SUS vào năm 2019.
Tác động của việc chờ đợi trong điều trị ung thư
Đối với những bệnh nhân đang phải đối mặt với những căn bệnh ung thư đang tiến triển nhanh chóng, việc chờ đợi thuốc không chỉ đơn thuần là vấn đề quan liêu; nó trực tiếp làm thay đổi diễn biến của bệnh. Blinatumomab, loại thuốc mà Larissa Amorim đang chờ đợi, là một liệu pháp miễn dịch hoạt động bằng cách kích thích hệ thống miễn dịch tấn công các tế bào bạch cầu có protein CD19. Phương pháp điều trị này thể hiện một bước tiến đáng kể trong cuộc chiến chống lại bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính, đặc biệt trong những trường hợp bệnh quay trở lại sau khi được kiểm soát ban đầu hoặc không đáp ứng với hóa trị liệu thông thường.
Đây là những điều kiện khó khăn nhất mà các liệu pháp truyền thống đã được chứng minh là không hiệu quả. Bác sĩ huyết học và phó giám đốc BP – A Beneficência Portuguesa de São Paulo, Breno Gusmão, nhấn mạnh tầm quan trọng của loại thuốc này như một “cơ hội điều trị trong thời điểm lâm sàng đang được trải nghiệm”. Nhà huyết học Indianara Brandão, từ Khoa Y ABC, cho biết thêm rằng các loại thuốc như blinatumomab có tác dụng như liệu pháp cứu nguy và đóng vai trò là cầu nối cho việc ghép tủy xương. Những loại thuốc này là một chiến lược cụ thể được thiết kế cho một thời điểm chính xác của bệnh. Khi thời điểm này trôi qua, cơ hội điều trị có thể mất đi vĩnh viễn.
Theo bác sĩ Indianara Brandão, sự chậm trễ trong việc áp dụng các liệu pháp như vậy đã tạo tiền lệ nghiêm trọng cho sự tiến triển không kiểm soát được của bệnh. Điều này có thể dẫn đến nhiễm trùng nghiêm trọng, xuất huyết và do đó, làm mất đi các điều kiện lâm sàng cần thiết để bệnh nhân chuyển sang các giai đoạn điều trị tiếp theo, ảnh hưởng đến quá trình hồi phục của họ.
Vụ án Larissa Amorim và thuốc blinatumomab
Larissa Amorim được chẩn đoán mắc bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính (CML) khi còn nhỏ vào năm 2002. Sinh ra ở Bahia, cô bắt đầu được điều trị ở São Paulo và cố gắng kiểm soát căn bệnh này trong hơn hai thập kỷ. Trong thời gian này, cô ấy đã sử dụng một loại thuốc ức chế mà trong nhiều năm đã có sẵn thông qua các chương trình hỗ trợ bệnh nhân. Chính trong thời kỳ này, Larissa đã xây dựng gia đình, kết hôn và có hai con, Benjamin, 8 tuổi và Sofia, 7 tuổi.
Bất chấp cuộc chiến và sự hỗ trợ pháp lý để có được blinatumomab, thuốc vẫn không bao giờ đến. Sự cố hệ thống đã khiến bệnh nhân phải trả giá bằng mạng sống, làm nổi bật khoảng cách sâu sắc giữa việc phê duyệt các liệu pháp và việc cung cấp chúng một cách hiệu quả cho những người cần chúng khẩn cấp. Bộ Y tế, khi được tư vấn về tình hình, tuyên bố có kế hoạch mở rộng nguồn cung cấp thuốc. Tuy nhiên, Bộ không bình luận trực tiếp về việc tuân thủ thời hạn pháp lý đã thiết lập hoặc về bản trình bày nộp cho Văn phòng Bộ trưởng Tư pháp.