Két személy, akiknél neuromyelitis optica spektrumzavarral (NMOSD) diagnosztizáltak, egy súlyos és életveszélyes autoimmun állapot, 15 év alatt remissziót ért el. Az előrelépés egy innovatív kezelésnek tulajdonítható, amely őssejt-transzplantációt tartalmazott. A Med tudományos folyóiratban június 15-én megjelent friss tanulmány rámutat arra, hogy egyetlen beavatkozás után egy férfi és egy nő egészségi állapota jelentős javulást mutatott, és jelenleg nincs szükségük folyamatos gyógyszeres kezelésre a betegség tüneteinek leküzdésére.
A Nature közleményt adott ki a patológiáról, amelyben a betegek szervezete olyan antitesteket termelt, amelyek megtámadták a gerincvelőt és a látóideget, a szem és az agy közötti kapcsolatot. A neuromyelitis optica spektrumzavar (NMOSD) klinikai megnyilvánulásai közé tartozik a szemfájdalom, a látásvesztés, a hányás és a gyengeség vagy bénulás, amelyek a karokat és a lábakat érinthetik, kiemelve az állapot súlyosságát. Ez a fajta elhúzódó remisszió folyamatos immunszuppresszánsok alkalmazása nélkül jelentős mérföldkövet jelent, mivel az autoimmun betegségek kezelése gyakran egész életen át tartó kezelést igényel.
A tanulmány szerzői hangsúlyozzák ennek az eredménynek az egyediségét: “A mai napig egyetlen jóváhagyott terápia sem teszi lehetővé, hogy a betegek kezeletlenek maradjanak, fenntartva a betegség tartós kontrollját és a kórokozó antitestek teljes eltűnését. A több mint 15 éves követés során mindkét beteg mentes maradt a relapszusoktól, folyamatos immunszuppresszió nélkül, életminőség javulással és a betegség elleni küzdelem végleges megszűnésével.
Figyelemre méltó eredmények egyetlen őssejt-infúzió után
Miután bebizonyosodott a folyamatos gyógyszeres kezelések hatástalansága, a két egyén őssejt-transzplantáción esett át. E sejtek célja az volt, hogy helyreállítsák az immunrendszer védekezőképességét, teljesen helyettesítve a betegek immunrendszerét. Mindegyikük egyetlen őssejt-alkalmazást kapott a megfelelő donortól.
A kutatók azt állítják, hogy [a betegek] “az új immunrendszere stabil maradt, és a fokozott immunszabályozásnak megfelelő tulajdonságokat mutatott”. Hozzáteszik, hogy „ezek az eredmények arra utalnak, hogy bizonyos esetekben az immunrendszer pótlása hosszú távú betegségkontrollt és esetleg gyógyulást eredményezhet”, amint azt a tanulmány jelzi.
A pozitív pontok és a káros hatások értékelése
Bár ígéretes, a módszertan még mindig egy kis vizsgálati mintán alapul, ami azt jelzi, hogy több kutatásra van szükség az NMOSD-ben szenvedő betegek bevonásával, hogy megerősítsék mind a biztonságosságot, mind az ideális jelöltek azonosítását az ilyen típusú terápia számára. A vizsgálatban résztvevők néhány mellékhatást is tapasztaltak, beleértve a nyirokcsomók duzzadását, bizonyos antitestek hiányát és egy esetben a hólyagrákot.
A másodlagos rákos megbetegedések előfordulása nem ritka az őssejt-transzplantáció után. A kutatás szerzői azonban megerősítik, hogy a kezelés alkalmazásánál figyelembe kell venni a kockázatokat, és csak az elsődleges módszerek bizonyított eredménytelensége után kell mérlegelni.