Dwie osoby, u których zdiagnozowano zaburzenie ze spektrum zapalenia nerwu i rdzenia wzrokowego (NMOSD), poważną i zagrażającą życiu chorobę autoimmunologiczną, osiągnęły remisję w ciągu 15 lat. Postęp przypisuje się innowacyjnemu leczeniu polegającemu na przeszczepieniu komórek macierzystych. Z niedawnego badania, opublikowanego 15 czerwca w czasopiśmie naukowym Med, wynika, że po pojedynczej interwencji mężczyzna i kobieta odnotowali znaczną poprawę stanu zdrowia i obecnie nie potrzebują już ciągłego przyjmowania leków w celu opanowania objawów choroby.
Nature opublikowało oświadczenie opisujące szczegółowo patologię, w której ciała pacjentów wytwarzały przeciwciała atakujące rdzeń kręgowy i nerw wzrokowy, połączenie oka z mózgiem. Objawy kliniczne zaburzenia ze spektrum zapalenia nerwu i rdzenia wzrokowego (NMOSD) obejmują ból oczu, utratę wzroku, epizody wymiotów i osłabienia lub paraliżu, które mogą obejmować ręce i nogi, co podkreśla ciężkość stanu. Ten rodzaj przedłużonej remisji bez stosowania trwających leków immunosupresyjnych stanowi znaczący kamień milowy, ponieważ leczenie chorób autoimmunologicznych często wymaga leczenia przez całe życie.
Autorzy badania podkreślają wyjątkowość tego wyniku: „Do tej pory żadna zatwierdzona terapia nie pozwoliła pacjentom na pozostawienie bez leczenia, utrzymanie trwałej kontroli choroby i całkowity zanik przeciwciał chorobotwórczych. W ciągu ponad 15 lat obserwacji obaj pacjenci pozostali wolni od nawrotów bez ciągłej immunosupresji, z poprawą jakości życia i trwałym zanikiem przeciwciał chorobotwórczych” – stwierdzają naukowcy w swoim artykule.
Niezwykłe rezultaty już po pojedynczym wlewie komórek macierzystych
Po potwierdzeniu nieskuteczności ciągłego leczenia farmakologicznego u obu osób przeprowadzono przeszczep komórek macierzystych. Celem tych komórek było przywrócenie mechanizmów obronnych układu odpornościowego, całkowicie zastępując układ odpornościowy pacjenta. Każdy otrzymał pojedynczy wniosek komórek macierzystych od swoich dawców.
Naukowcy twierdzą, że „nowy układ odpornościowy [pacjenta] pozostał stabilny i wykazywał cechy zgodne ze wzmocnioną regulacją odporności”. Dodają, że „odkrycia te sugerują, że w wybranych przypadkach wymiana układu odpornościowego może zapewnić długoterminową kontrolę choroby i być może wyleczenie”, jak wskazano w badaniu.
Ocena pozytywnych punktów i negatywnych skutków
Metodologia, choć obiecująca, w dalszym ciągu opiera się na małej próbie badawczej, co wskazuje na potrzebę przeprowadzenia większej liczby badań z udziałem pacjentów z NMOSD w celu potwierdzenia zarówno bezpieczeństwa, jak i identyfikacji idealnych kandydatów do tego typu terapii. Uczestnicy badania doświadczyli również pewnych skutków ubocznych, w tym obrzęku węzłów chłonnych, niedoboru niektórych przeciwciał i jednego przypadku raka pęcherza moczowego.
Występowanie nowotworów wtórnych po przeszczepieniu komórek macierzystych nie jest rzadkością. Autorzy badania podkreślają jednak, że zastosowanie leczenia musi uwzględniać związane z nim ryzyko i być rozważane dopiero po udowodnieniu nieskuteczności metod pierwotnych.