Một cách tiếp cận đổi mới để điều trị bệnh Alzheimer đã cho thấy những dấu hiệu tích cực trong một cuộc khảo sát toàn cầu được công bố vào Thứ Năm, ngày 17 tháng 7 năm 2026 và sẵn sàng cho giai đoạn 3, bước cuối cùng trước khi có thể có yêu cầu phê duyệt từ các cơ quan quản lý y tế.
Hợp chất được nghiên cứu, được gọi là diranersen (BIIB080), khác biệt với các liệu pháp gần đây hơn bằng cách tập trung vào việc giảm protein tau chứ không phải beta-amyloid. Protein này là một trong những dấu hiệu trung tâm của bệnh và có liên quan chặt chẽ đến sự tiến triển của các triệu chứng và mất trí nhớ, cho thấy một cơ chế hoạt động hiệu quả hơn đối với sự suy giảm nhận thức.
Những phát hiện này đã được tiết lộ tại Hội nghị Quốc tế Hiệp hội Alzheimer (AAIC) năm 2026, được tổ chức tại London. Biogen, công ty phát triển phương pháp điều trị, nhấn mạnh rằng đây là lần đầu tiên một loại thuốc nhắm vào protein tau trong nghiên cứu giai đoạn 2 cho thấy sự giảm protein trong não cùng với những lợi ích lâm sàng đáng chú ý.
Nghiên cứu có tên CELIA đã theo dõi 416 cá nhân được chẩn đoán bị suy giảm nhận thức nhẹ hoặc mất trí nhớ sớm do bệnh Alzheimer trong thời gian 18 tháng. Những người tham gia vào nghiên cứu đã nhận được liều lượng thuốc hoặc giả dược khác nhau.
Các chi tiết liên quan được tìm thấy trong tìm kiếm
- Nghiên cứu bao gồm 416 người tham gia mắc bệnh Alzheimer giai đoạn đầu;
- Việc giám sát kéo dài hơn 18 tháng;
- Theo các đánh giá khác nhau, người ta đã quan sát thấy sự suy giảm nhận thức giảm tới 50%;
- Có sự giảm từ 50% đến 65% protein tau trong dịch não tủy;
- Các xét nghiệm hình ảnh đã xác nhận sự hiện diện nhỏ hơn của lượng protein tau;
- Hồ sơ an toàn được đánh giá là tốt, không có trường hợp phù não (ARIA);
- Biogen xác nhận sự tiến bộ của thuốc đến giai đoạn 3 của thử nghiệm lâm sàng.
Hiểu cách thức hoạt động của phương pháp điều trị thử nghiệm
Bệnh Alzheimer được đặc trưng bởi sự tích tụ của hai loại protein trong não: beta-amyloid, hình thành các mảng bám bên ngoài tế bào thần kinh và tau, chịu trách nhiệm hình thành các đám rối bên trong tế bào thần kinh.
Mặc dù các loại thuốc mới hơn nhắm đến protein amyloid-beta, nhưng diranersen được thiết kế để đặc biệt làm giảm việc sản xuất protein tau. Các nhà khoa học hy vọng rằng phương pháp này sẽ giúp ngăn chặn sự suy giảm các chức năng nhận thức thiết yếu, chẳng hạn như khả năng ghi nhớ, chú ý và lý trí.
Liệu pháp này được thực hiện qua đường nội tủy mạc, tức là thông qua chọc dò tủy sống. Thủ tục này cho phép hợp chất tiếp cận trực tiếp với dịch não tủy, bao quanh não và tủy sống.
Các nhà khoa học đã thử nghiệm ba liều lượng thuốc khác nhau. Đáng chú ý, nồng độ thấp nhất, 60 mg dùng mỗi 24 tuần, cho thấy tác dụng tốt nhất. Phát hiện này gợi ý rằng liều thấp hơn có thể có hiệu quả tương đương hoặc thậm chí cao hơn, nâng cao tính an toàn và sự chấp nhận điều trị về lâu dài.
So với giả dược, liều nói trên giúp giảm 26% tình trạng suy giảm nhận thức khi sử dụng thang đo CDR-SB, 42% khi sử dụng ADAS-Cog13 và 50% khi sử dụng Bài kiểm tra Trạng thái Tâm thần Tối thiểu (MMSE), một trong những công cụ được công nhận nhất để đánh giá trí nhớ và các khả năng nhận thức khác.
Mặc dù có kết quả đầy hứa hẹn, nghiên cứu đã không đạt được mục tiêu chính là chứng minh sự cải thiện ngày càng tăng khi dùng liều cao hơn. Tuy nhiên, Biogen nhấn mạnh rằng năm trong số sáu chỉ số lâm sàng được đánh giá là có lợi cho thuốc, điều này chứng minh cho quyết định chuyển sang giai đoạn 3.
Mặc dù những phát hiện này được coi là đáng khích lệ, diranersen vẫn chưa thể tiếp cận được để sử dụng lâm sàng hiện nay. Giai đoạn tiếp theo sẽ có sự tham gia của một đội ngũ tình nguyện viên lớn hơn để điều tra khả năng lặp lại của các lợi ích được tìm thấy và để đảm bảo rằng việc điều trị duy trì mức độ an toàn thích hợp.
