ニューオーリンズで開催された米国遺伝子細胞治療学会の年次総会では、中国のバイオテクノロジー新興企業が重要な議論の中心となった。業界ではあまり知られていない企業である HuidaGene は、致命的で不治の病であるデュシェンヌ型筋ジストロフィーの子供を治療するための CRISPR 遺伝子編集の能力を調査した最初の世界的臨床試験の 1 つからのデータを発表しました。米国における同様の取り組みは技術的な障害に直面しているが、HuidaGeneは中国で政府機関の直接監督なしで病院が研究を開始できる規制経路を利用して迅速に行動し、機密性の高い研究の監督に関する疑問を煽っている。
最初の 2 人の患者の初期結果は決定的とはみなされず、治療の有効性も不確かなままでした。それにもかかわらず、当時HuidaGene社の最高経営責任者（CEO）であったAlvin Luk氏は、データは利点を示しており、同社はより良い効果が得られることを期待して、より高用量の試験を計画していると述べた。
会議後、上海に本拠を置くHuidaGeneは新たなプレスリリースを発行することなく、15か月間沈黙を保った。 2025 年の夏、Alvin Luk は静かに会社を去り、米国で遺伝子編集に長年の経験を持つ最高技術責任者の TJ Cradick も入社して 1 年も経っていませんでした。 2026 年 2 月に臨床試験登録が更新され、研究が「完了」したことが示されました。
この研究に参加した残りの患者の運命は長い間不明のままだった。しかし、数か月にわたる調査と同社への度重なる情報提供要求を経て、HuidaGene は 2026 年 8 月 5 日にこの事件に関する最新情報をリリースしました。
