国家健康監視局（Anvisa）と製薬会社ロシュは、世界で最も高価な治療法の一つであるエレビディスという薬の登録を取り消すと発表した。この決定は 2026 年 8 月 24 日に発表され、当局が要求する規制基準を完全に満たすデータが存在しないことに基づいています。 Elevidys (delandistrogen moxeparvoveque) は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の治療に適応されています。
Elevidysの停止の背後にある理由
Anvisaが報じたように、Elevidysの登録取り消しの主な理由は、同団体の厳格な規制基準を満たす情報が不足していることにある。この種の評価は、ブラジルでの商業化前および商業化中に医薬品の安全性と有効性を保証するために非常に重要です。
すでに治療を受けた患者のモニタリング
登録停止であっても、国家健康監視局は、この措置はロシュ社の義務を免除するものではないと明言した。同社は、現行法に従って、2024年12月から2025年7月の間にエレビディスを投与されたブラジル人を含む、臨床研究やプログラムに参加した患者のモニタリングを継続し、継続的な安全性モニタリングを確保し、関連情報をアンビザに送信する必要がある。
デュシェンヌ型筋ジストロフィーを理解する
デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) は、筋力低下と段階的な機能喪失を引き起こす、まれな進行性の遺伝性疾患です。この病気は、筋肉の健全性に不可欠なタンパク質であるジストロフィンの生成を妨げるDMD遺伝子の変化によって引き起こされます。 Elevidys は、この欠損を修正するための遺伝子治療として開発されました。
ブラジルでの治療キャンセルの影響
世界で最も高価な医薬品の 1 つと考えられているエレビディスの登録抹消は、ブラジルにおける希少疾患の革新的で高額な治療法へのアクセスに関して重要な疑問を引き起こしています。 Anvisa の決定は、確実な安全性と有効性のデータを持つ治療法のみが国民に利用できるようにするという同機関の優先事項を強調している。
