La terapia experimental de edición genética reduce el colesterol LDL hasta un 62% con una sola dosis

En un pequeño estudio preliminar, se ha demostrado que un tratamiento experimental de edición de genes reduce drásticamente los niveles de colesterol. Cientistas indicó que la terapia puede ofrecer una solución posiblemente permanente después de una sola infusión. Los resultados se publicaron este lunes, lo que generó expectativas sobre el futuro de la prevención de enfermedades cardíacas.

El descubrimiento preliminar de Esta, si se confirma en estudios más amplios, podría revolucionar la prevención de las enfermedades cardiovasculares, la principal causa de muerte en muchos países. La mayoría de las terapias genéticas se centran actualmente en enfermedades raras, pero su aplicación a una afección tan extendida como las enfermedades cardíacas representa un avance significativo. Cardiologistas ve la posible “cura” de dosis única como un hito.

Colesterol LDL Redução en un 62 % después de una única infusión

El estudio, publicado en *New England Journal of Medicine*, presentó un análisis provisional de 35 pacientes. Los participantes de Todos tenían niveles genéticamente elevados de colesterol LDL, conocido como “colesterol malo”, o ya enfrentaban una enfermedad cardíaca establecida. Se espera que la fase del ensayo clínico Esta incluya hasta 85 participantes.

Una única infusión de la dosis más alta del tratamiento experimental resultó en una reducción de los niveles de LDL de hasta un 62% entre los 35 pacientes analizados. La caída de los niveles de colesterol se mantuvo estable y duradera en un subgrupo de pacientes que fueron seguidos durante 18 meses. La consistencia de Tal es crucial para validar la eficacia a largo plazo de una terapia de dosis única.

Impacto en la prevención de enfermedades cardiovasculares

La investigación plantea la posibilidad de encontrar una forma “única” de prevenir las enfermedades cardíacas a gran escala. Las enfermedades cardiovasculares son responsables de casi 800.000 muertes al año sólo en Estados Unidos. La intervención temprana y eficaz es un debate constante en cardiología.

John H. P. Alexander, cardiólogo de Universidade Duke que no participó en el estudio, enfatizó la importancia del descubrimiento. “Tenemos estos debates y nuevas directrices que dicen que debemos tratar a las personas antes”, afirmó Alexander. Ele añadió que “una terapia curativa cambiaría las reglas del juego” en el escenario actual.

Segurança y próximos pasos de investigación

La publicación de tales resultados preliminares en *New England Journal of Medicine* se considera inusual. Eric Rubin, editor jefe de la revista, comentó que el ensayo “parece funcionar muy bien”. Ele señaló que el intento de aplicar terapia genética avanzada a la principal causa de muerte en Estados Unidos es ambicioso.

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Contudo, se necesitan muchos más datos de seguridad antes de la aprobación final de un tratamiento innovador.

• El siguiente paso en la investigación será un estudio más amplio, que incluirá 200 pacientes para confirmar la eficacia y seguridad.
• Food y Drug Administration (FDA) exigen que todos los pacientes en estudios de terapia génica sean seguidos durante un período de 15 años.
• Essa Un seguimiento estrecho tiene como objetivo garantizar que no se produzcan efectos adversos a largo plazo.

J. Michael Gaziano, director de cardiología preventiva del sistema de salud Departamento, Assuntos, Veteranos y Boston, que no participó en el estudio, reforzó la necesidad de más información. “Necesitamos muchos más datos de seguridad”, afirmó el experto. La precaución es un elemento fundamental en los tratamientos experimentales de alto impacto.

Desafios y adherencia a los tratamientos actuales.

Atualmente, los niveles altos de LDL se pueden controlar en gran medida con varios medicamentos disponibles en el mercado. Entre los tratamientos más comunes son las tradicionales tabletas de estatinas diarias, ampliamente recetadas. Los Avanços más recientes incluyen inyecciones que actúan bloqueando la proteína producida por el gen PCSK9, generando un efecto similar al de la edición genética directa.

Apesar de la eficacia de las terapias existentes, muchas personas no pueden o simplemente no quieren seguir regímenes de medicación continuos. Estudos muestran que entre un tercio y la mitad de los pacientes dejan de tomar medicamentos para el colesterol al año de iniciar el tratamiento. El problema de adherencia a Este persiste incluso entre personas que ya han sufrido un ataque cardíaco. Por lo tanto, la conveniencia de una dosis única podría superar esta importante barrera para la prevención de enfermedades.