Исследование Колумбийского университета продвигает безопасное редактирование генов эмбрионов против генетических заболеваний

Недавнее исследование, проведенное в Колумбийском университете, расположенном в США, изучало инновационную методологию редактирования генов человеческих эмбрионов. В исследовании использовался метод, известный как редактирование оснований, который оказался более эффективным и представляет меньший риск по сравнению с предыдущими стратегиями, путем изменения генетических последовательностей, связанных с серповидно-клеточной анемией и сердечно-сосудистыми заболеваниями, что открывает путь для разработки будущих методов лечения наследственных генетических заболеваний.

Исследователь и эмбриолог Маркос Юри Кульманн, единственный бразильский ученый, участвовавший в международном проекте, объяснил, что основной задачей команды была проверка возможности редактирования человеческих эмбрионов, сводя к минимуму осложнения, которые наблюдались в ранее существовавших технологиях редактирования генома.

В заявлении об исследовании Кульманн подчеркнул, что, хотя результаты представляют собой фундаментальный шаг вперед, клиническое применение этих результатов потребует многих дополнительных лет исследований и проверок.

«Это исследование служит первоначальным проектом, чтобы понять, может ли эта технология безопасно корректировать эмбрионы. Хотя нам предстоит пройти долгий путь, мы уже начали этот путь», – заявил эмбриолог Маркос Юрий Кульманн.

Кульманн был частью исследовательской группы во время своей докторской диссертации в Чехии и уточнил, что все исследования проводились строго в лабораторных условиях. Результаты этого исследования в настоящее время тщательно анализируются другими учеными на этапе экспертной оценки.

Эмбрионы, использованные в экспериментах, были пожертвованы парами, которые завершили процедуру экстракорпорального оплодотворения и больше не собирались их использовать. После сдачи анализов ни один эмбрион не был перенесен в матку.

Исследователь отметил, что в настоящее время ни одна страна не разрешает имплантацию генетически модифицированных эмбрионов. По словам Кульманна, «наше исследование проводилось в Нью-Йорке, где пары, которые больше не хотят использовать свои эмбрионы, могут пожертвовать их для конкретных исследовательских проектов. Этими эмбрионами можно генетически манипулировать, но не имплантировать».

Узнать больше: Генная терапия обратила вспять серповидноклеточную анемию у молодого человека из Нового Орлеана, открыв путь к его мечте стать пилотом

Смотрите также

Отец из Серра-Гауча объясняет использование соли и святой воды при изгнании нечистой силы и демистифицирует этот обряд. Отец Даниэль Д'Аньолуццо Дзатти, первым принявший в июле служение экзорцизма в Серра-Гауча в епархии Кашиас-ду-Сул, подробно описал литургические элементы, которые можно использовать во время ритуала, как было обнаружено… В Последние Новости (RU) · 24/08/2026

Возвращение принца Гарри в Великобританию увеличит доходы британских двойников – Рис Уитток Возвращение принца Гарри и Меган Маркл в Великобританию, запланированное на этот месяц, принесло большое удовлетворение Рису Уиттоку, одному из самых известных двойников герцога Сассекского в Соединенном Королевстве. Благодаря… В Последние Новости (RU) · 24/08/2026

Норрис повторяет победу в Зандворте, разбив Ферстаппена и прощаясь с Гран-при Нидерландов Формула 1 вернулась после летних каникул в Европе, и McLaren снова доминировала. Ландо Норрис одержал яркую победу на Гран-при Нидерландов 23 августа 2026 года после упорных схваток с… В Последние Новости (RU) · 23/08/2026

Разгадка механики инновационного генетического подхода

Чтобы понять это открытие, полезно рассматривать ДНК как всеобъемлющую «инструкцию» для организма. Эта карта содержит всю информацию, которая направляет функционирование клеток и определяет индивидуальные особенности каждого человека. При ошибке в этих инструкциях возникают заболевания генетического происхождения.

По словам Кульманна, наиболее широко признанным методом внесения таких исправлений является CRISPR-Cas9, получивший Нобелевскую премию по химии в 2020 году. Этот инструмент действует как «молекулярные ножницы», способные идентифицировать определенный сегмент ДНК и «разрезать» две составляющие его цепи, позволяя клетке выполнить ремонт.

Подробнее по теме: Редактирование генов произвело революцию в медицине и излечило канадского подростка от хронической гранулематозной болезни

Однако у эмбрионов человека процесс репарации не всегда протекает так, как ожидалось, и модификация гена иногда может привести к потере или изменению всей хромосомы. Именно эту трудность и намеревалось преодолеть новое исследование.

Вместо того, чтобы перерезать обе нити ДНК, метод, усовершенствованный командой ученых, способствует гораздо более тонким изменениям. Он модифицирует только одну из нитей и заменяет одну «букву» в генетическом коде, что облегчает процесс восстановления самой клеткой.

«Это уже не ножницы, как раньше. Это, можно сказать, ножницы, потому что они разрезают всего одну нить ДНК и способствуют изменению одного нуклеотида», — пояснил Кульманн.

По той же теме: Кэмерон и Кейден Бузер: братские узы, спасшие Кармани, и появление сестры Блум

Это вмешательство происходит, когда эмбрион все еще состоит из одной клетки, вскоре после экстракорпорального оплодотворения. На этом начальном этапе исследователь подчеркивает, что редактировать одну клетку значительно проще, чем пытаться модифицировать миллионы клеток в уже развитом организме.

«Технология внедряется в яйцеклетку одновременно с введением спермы. Таким образом, с самого начала развития ДНК этого эмбриона уже редактируется», – пояснил специалист.

Кульманн обнаружил, что эмбрионы, использованные в исследовании, могли нормально развиваться до стадии бластоцисты, а также генерировали эмбриональные стволовые клетки. Это свидетельствует о том, что на ранних стадиях развития методика не влияла на рост эмбрионов.

Потенциальные преимущества и этические проблемы технологии

По мнению исследователя Кульманна, главная перспектива метода заключается в возможности в будущем исправлять генетические мутации, ответственные за наследственные заболевания, еще до развития эмбриона. Это особенно актуально для состояний, вызванных одним генетическим изменением, таких как серповидно-клеточная анемия, муковисцидоз и болезнь Хантингтона.

В то же время он предупреждает, что до сих пор недостаточно доказательств для внедрения этой технологии в повседневную клиническую практику. «Нам нужны дальнейшие исследования других генов и заболеваний, чтобы подтвердить, можно ли последовательно воспроизвести безопасность, которую мы выявили в этом исследовании», — отметил он.

Ученый также подчеркивает, что методика на нынешнем этапе не является стратегией увеличения продолжительности жизни или отсрочки старения. Хотя теоретически гены, связанные с долголетием, могут стать объектом будущих исследований, Кульманн говорит, что эта перспектива вызывает важные этические дебаты.

Подробнее по теме: Исследование раскрывает потенциал грибов в борьбе с раком

«Эти результаты побуждают нас, как общество, провести углубленное обсуждение, чтобы установить четкие рекомендации относительно того, в каких контекстах можно применять эту технологию», — отметил Кульманн.

Он утверждает, что использование редактирования генов для изменения характеристик человека, таких как интеллект или продолжительность жизни, сместит технологию с лечения болезней на то, что называется «улучшением человека». Эта тема, в свою очередь, до сих пор разделяет научное и биоэтическое сообщество. «Необходимо будет четко определить пределы применения каждой из этих технологий», — заключил Кульманн.