Ciddi ve yaşamı tehdit eden bir otoimmün durum olan nöromiyelitis optika spektrum bozukluğu (NMOSD) tanısı alan iki kişi, 15 yıllık bir süre içinde iyileşme sağladı. Bu ilerleme, kök hücre naklini içeren yenilikçi bir tedaviye bağlanıyor. Med bilimsel dergisinde 15 Haziran’da yayınlanan yakın tarihli bir araştırma, tek bir müdahaleden sonra bir erkek ve bir kadının sağlıklarında önemli iyileşmeler gösterdiğine ve şu anda hastalığın semptomlarını kontrol altına almak için sürekli ilaca ihtiyaç duymadıklarına dikkat çekiyor.
Nature, hastaların vücutlarının omuriliğe ve optik sinire, yani göz ile beyin arasındaki bağlantıya saldıran antikorlar ürettiğini belirten patolojiyi ayrıntılarıyla anlatan bir bildiri yayınladı. Nöromiyelitis optika spektrum bozukluğunun (NMOSD) klinik belirtileri arasında göz ağrısı, görme kaybı, kusma atakları ve kolları ve bacakları etkileyebilen güçsüzlük veya felç yer alır ve bu da durumun ciddiyetini vurgular. Otoimmün hastalıkların yönetimi genellikle ömür boyu tedavi gerektirdiğinden, sürekli immünosupresanların kullanımı olmadan bu tür uzun süreli remisyon önemli bir kilometre taşını temsil eder.
Araştırmanın yazarları, bu sonucun benzersizliğinin altını çiziyor: “Bugüne kadar hiçbir onaylanmış tedavi, hastaların tedavi edilmeden kalmasına, hastalığın sürekli kontrolünün sürdürülmesine ve patojenik antikorların tamamen ortadan kaybolmasına izin vermiyor. 15 yıldan fazla süren takipte, her iki hasta da sürekli bağışıklık sistemi baskılanmadan nükslerden uzak kaldı, yaşam kalitesinde bir iyileşme ve hastalığa neden olan antikorların kalıcı olarak yok olmasıyla birlikte”, bilim adamları makalelerinde belirtiyorlar.
Tek bir kök hücre infüzyonundan sonra olağanüstü sonuçlar
Sürekli ilaç tedavilerinin etkisizliğinin doğrulanmasının ardından iki kişiye kök hücre nakli yapıldı. Bu hücrelerin amacı, hastanın bağışıklık sistemini tamamen değiştirerek bağışıklık sisteminin savunmasını yeniden sağlamaktı. Her biri kendi donörlerinden tek bir kök hücre uygulaması aldı.
Araştırmacılar, [hastaların] “yeni bağışıklık sistemlerinin stabil kaldığını ve gelişmiş bağışıklık düzenlemesiyle tutarlı özellikler sergilediğini” belirtiyor. Araştırmada belirtildiği gibi “bu bulgular, seçilmiş vakalarda bağışıklık sistemi replasmanının uzun vadeli hastalık kontrolü ve muhtemelen tedavi sağlayabileceğini gösteriyor” diye ekliyorlar.
Olumlu yönlerin ve olumsuz etkilerin değerlendirilmesi
Umut verici olmasına rağmen, metodoloji hala küçük bir çalışma örneğine dayanmaktadır; bu, bu tür bir terapi için hem güvenliği hem de ideal adayların tanımlanmasını doğrulamak için NMOSD’li hastaları içeren daha fazla araştırmaya ihtiyaç olduğunu göstermektedir. Çalışmaya katılanlar ayrıca lenf bezi şişmesi, bazı antikorların eksikliği ve bir mesane kanseri vakası gibi bazı yan etkiler de yaşadılar.
Kök hücre nakillerinden sonra ikincil kanserlerin ortaya çıkması nadir değildir. Ancak araştırma yazarları, tedavinin uygulanmasında ilgili risklerin dikkate alınması gerektiğini ve yalnızca birincil yöntemlerin etkisizliği kanıtlandıktan sonra dikkate alınması gerektiğini vurguluyor.