Trikafta no SUS: terapia inovadora para fibrose cística reduz internações em quase 85%
O tratamento da fibrose cística com o medicamento Trikafta no Sistema Único de Saúde (SUS) demonstrou uma significativa diminuição nas internações de pacientes, registrando uma queda de até 84,8%. Os primeiros resultados da terapia de alto custo, que tem sido oferecida gratuitamente pela rede pública há quase dois anos, foram divulgados nesta quinta-feira, durante um evento em Brasília.
A apresentação, que contou com a presença do ministro da Saúde, Alexandre Padilha, na Sociedade Brasileira de Pneumologia e Tisiologia (SBPT), revelou que mais de 2,4 mil pessoas já são beneficiadas pela terapia no sistema público. Na rede privada, o custo anual do tratamento pode atingir impressionantes R$ 2,5 milhões por paciente, destacando o impacto social e financeiro da sua oferta via SUS.

Melhorias clínicas e alívio financeiro para famílias
O relatório nacional de monitoramento, elaborado pelo Grupo Brasileiro de Estudos de Fibrose Cística, trouxe dados robustos sobre a eficácia do Trikafta. Além da drástica redução nas internações, o medicamento também diminuiu em até 91,6% a necessidade de oxigenioterapia domiciliar para os pacientes. Essa melhoria substancial na qualidade de vida representa um avanço notável no manejo da doença.
O ministro Alexandre Padilha enfatizou a relevância desses resultados. “Estamos falando de salvar vidas e aliviar o bolso das famílias”, declarou. Ele salientou que os estudos e debates em torno da incorporação de medicamentos inovadores são cruciais para atrair a indústria farmacêutica a firmar novas parcerias com o SUS, impulsionando a produção nacional e assegurando um acesso mais sustentável aos tratamentos.
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As análises do estudo de vida real, que acompanhou pacientes por um ano, indicaram benefícios amplos, incluindo:
- Redução de até 90% dos transplantes pulmonares após a introdução do tratamento.
- Diminuição de 66,7% no uso de antibióticos sistêmicos, combatendo inflamações e infecções.
- Aumento médio de 10 a 14 pontos na função pulmonar dos pacientes.
- Benefícios consistentes observados no estado nutricional das pessoas em terapia.
- Melhora na qualidade de vida, com impacto direto nos domínios físico e respiratório.
A incorporação do Trikafta no SUS, portanto, não apenas melhora a saúde dos pacientes, mas também gera uma economia significativa para o sistema de saúde, ao reduzir a necessidade de procedimentos caros como transplantes e longas internações, além de diminuir o consumo de antibióticos.
Metodologia do estudo e o mecanismo de ação da terapia
O estudo de “vida real” que embasou esses resultados foi conduzido ao longo de um ano, envolvendo 647 pessoas, incluindo crianças, adolescentes e adultos. Os participantes foram acompanhados em 39 Centros de Referência espalhados pelo Brasil, garantindo uma avaliação abrangente e representativa da população brasileira com fibrose cística.
A terapia Trikafta é composta por uma combinação de três moduladores: elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor. Sua ação visa corrigir o funcionamento da proteína CFTR, que é afetada por mutações genéticas na fibrose cística. Um dos indicadores mais sensíveis da doença, o cloreto no suor, apresentou uma redução significativa após o uso do medicamento, comprovando sua eficácia no nível molecular.
A fibrose cística é uma condição genética hereditária rara que leva o corpo a produzir um muco excessivamente espesso e pegajoso. Esse muco obstrui os pulmões e o aparelho digestivo, resultando em tosse persistente, infecções respiratórias recorrentes e dificuldades na digestão e no ganho de peso. O diagnóstico precoce é feito por meio da triagem neonatal, o conhecido teste do pezinho, que permite iniciar o tratamento de forma mais eficaz.
Acesso ao medicamento e investimento federal
Desde 2023, o tratamento com Trikafta foi incorporado ao SUS para pacientes a partir dos seis anos de idade que possuam pelo menos uma mutação F508del no gene CFTR. Essa mutação, localizada no cromossomo 7, impede o fluxo adequado de líquidos nas células, tornando as secreções corporais mais densas e dificultando sua eliminação, o que desencadeia os sintomas característicos da doença.
Os pacientes elegíveis podem retirar o medicamento em farmácias de alto custo em todo o país, mediante a apresentação de uma receita médica devidamente emitida e carimbada por um especialista. A administração do Trikafta é feita em casa, por via oral, seguindo as orientações clínicas personalizadas para cada indivíduo.
Até o momento, o Ministério da Saúde já distribuiu mais de 6 milhões de unidades do Trikafta aos estados, que são responsáveis pela logística de entrega aos municípios. O investimento total em recursos federais para esta iniciativa já alcançou a marca de R$ 2,8 bilhões, reforçando o compromisso do governo em garantir acesso a tratamentos de ponta para doenças raras.

















