מחקרים מראים הצלחה של השתלת תאי גזע בהפוגה של מחלה אוטואימונית נדירה במשך 15 שנים

שני אנשים שאובחנו עם הפרעת neuromyelitis optica spectrum (NMOSD), מצב אוטואימוני חמור ומסכן חיים, השיגו הפוגה לאורך תקופה של 15 שנים. ההתקדמות מיוחסת לטיפול חדשני שכלל השתלת תאי גזע. מחקר עדכני, שפורסם ב-15 ביוני בכתב העת המדעי Med, מצביע על כך שלאחר התערבות בודדת, גבר ואישה הראו שיפורים ניכרים בבריאותם, וכרגע אינם זקוקים עוד לטיפול תרופתי מתמשך כדי לשלוט בתסמיני המחלה.

נייצ’ר פרסמה הצהרה המפרטת את הפתולוגיה, שבה גופם של החולים ייצר נוגדנים שתקפו את חוט השדרה ואת עצב הראייה, את הקשר בין העין למוח. הביטויים הקליניים של הפרעת neuromyelitis optica spectrum (NMOSD) כוללים כאבי עיניים, אובדן ראייה, פרקים של הקאות וחולשה או שיתוק שיכולים להשפיע על הידיים והרגליים, המדגישים את חומרת המצב. סוג זה של הפוגה ממושכת ללא שימוש בתרופות חיסוניות מתמשכות מהווה אבן דרך משמעותית, שכן ניהול מחלות אוטואימוניות דורש לרוב טיפול לכל החיים.

מחברי המחקר מדגישים את הייחודיות של תוצאה זו: “עד היום, שום טיפול מאושר לא מאפשר לחולים להישאר ללא טיפול, שמירה על שליטה מתמשכת של המחלה והיעלמות מוחלטת של נוגדנים פתוגניים. במשך יותר מ-15 שנות מעקב, שני החולים נותרו ללא הישנות ללא דיכוי חיסוני מתמשך, עם שיפור באיכות החיים והעלמתם לצמיתות של הנוגדנים”.

תוצאות מרשימות לאחר עירוי תאי גזע בודד

לאחר שאושרה חוסר היעילות של טיפולים תרופתיים מתמשכים, שני האנשים עברו השתלת תאי גזע. מטרת התאים הללו הייתה לשחזר את ההגנה של המערכת החיסונית, תוך החלפה מלאה של מערכת החיסון של המטופלים. כל אחד מהם קיבל יישום יחיד של תאי גזע מהתורמים שלו.

החוקרים מצהירים כי “המערכות החיסוניות החדשות של [המטופלים] נותרו יציבות והציגו מאפיינים התואמים עם ויסות חיסוני משופר”. הם מוסיפים כי “ממצאים אלה מצביעים על כך שבמקרים נבחרים, החלפת מערכת החיסון עשויה להשיג שליטה במחלות ארוכות טווח ואולי לרפא”, כפי שצוין במחקר.

הערכת הנקודות החיוביות וההשפעות השליליות

למרות שמבטיחה, המתודולוגיה עדיין מבוססת על מדגם מחקר קטן, מה שמצביע על הצורך במחקר נוסף הכולל מטופלים עם NMOSD כדי לאשר הן את הבטיחות והן את הזיהוי של מועמדים אידיאליים לטיפול מסוג זה. משתתפי המחקר חוו גם כמה תופעות לוואי, כולל נפיחות בבלוטות הלימפה, מחסור בנוגדנים מסוימים ומקרה אחד של סרטן שלפוחית ​​השתן.

התרחשותם של סרטן משני אינה נדירה לאחר השתלת תאי גזע. עם זאת, עורכי המחקר מחזקים כי יישום הטיפול חייב לקחת בחשבון את הסיכונים הכרוכים בכך ולהיחשב רק לאחר חוסר יעילות מוכחת של שיטות ראשוניות.