Kaksi henkilöä, joilla on diagnosoitu neuromyelitis optica spektrin häiriö (NMOSD), vakava ja hengenvaarallinen autoimmuunisairaus, saavutti remission 15 vuoden aikana. Edistyminen johtuu innovatiivisesta hoidosta, johon sisältyi kantasolusiirto. Tuore tutkimus, joka julkaistiin 15. kesäkuuta tieteellisessä lehdessä Med, huomauttaa, että yhden toimenpiteen jälkeen miehen ja naisen terveys parani huomattavasti eivätkä tällä hetkellä enää tarvitse jatkuvaa lääkitystä taudin oireiden hallitsemiseksi.
Nature julkaisi lausunnon, jossa kerrottiin yksityiskohtaisesti patologiasta, jossa potilaiden kehot tuottivat vasta-aineita, jotka hyökkäsivät selkäytimeen ja näköhermoon, silmän ja aivojen väliseen yhteyteen. Neuromyelitis optica -spektrihäiriön (NMOSD) kliinisiä ilmenemismuotoja ovat silmäkipu, näön menetys, oksentelujaksot ja heikkous tai halvaus, jotka voivat vaikuttaa käsiin ja jalkoihin korostaen tilan vakavuutta. Tämäntyyppinen pitkittynyt remissio ilman jatkuvaa immunosuppressanttien käyttöä on merkittävä virstanpylväs, koska autoimmuunisairauksien hoito vaatii usein elinikäistä hoitoa.
Tutkimuksen tekijät korostavat tämän tuloksen ainutlaatuisuutta: “Tähän mennessä mikään hyväksytty hoito ei salli potilaiden jäämistä hoitamatta, mikä ylläpitää jatkuvaa sairauden hallintaa ja patogeenisten vasta-aineiden täydellistä häviämistä. Yli 15 vuoden seurannan aikana molemmat potilaat pysyivät vailla uusiutumista ilman jatkuvaa immunosuppressiota, ja heidän elämänlaatunsa parani ja tiedemiesten pysyvä häviäminen.
Merkittäviä tuloksia yhden kantasoluinfuusion jälkeen
Jatkuvien lääkehoitojen tehottomuuden varmistuttua kahdelle henkilölle tehtiin kantasolusiirrot. Näiden solujen tavoitteena oli palauttaa immuunijärjestelmän puolustuskyky ja korvata täysin potilaiden immuunijärjestelmä. Jokainen sai yhden hakemuksen kantasoluja vastaavilta luovuttajilta.
Tutkijat toteavat, että [potilaiden] “uudet immuunijärjestelmät pysyivät vakaina ja niillä oli tehostetun immuunisäätelyn mukaisia ominaisuuksia.” He lisäävät, että “nämä havainnot viittaavat siihen, että tietyissä tapauksissa immuunijärjestelmän korvaaminen voi saavuttaa pitkäaikaisen taudin hallinnan ja mahdollisesti parantumisen”, kuten tutkimuksessa osoitetaan.
Arvioi positiivisia puolia ja haittavaikutuksia
Vaikka menetelmä on lupaava, se perustuu edelleen pieneen tutkimusotokseen, mikä osoittaa, että tarvitaan lisää NMOSD-potilaita koskevaa tutkimusta, jotta voidaan varmistaa sekä turvallisuus että ihanteellinen ehdokkaiden tunnistaminen tämäntyyppiseen hoitoon. Tutkimukseen osallistujat kokivat myös joitain sivuvaikutuksia, kuten imusolmukkeiden turvotusta, tiettyjen vasta-aineiden puutetta ja yhden virtsarakon syövän tapauksen.
Toissijaisten syöpien esiintyminen ei ole harvinaista kantasolusiirtojen jälkeen. Tutkimuksen tekijät kuitenkin korostavat, että hoidon soveltamisessa tulee ottaa huomioon riskit ja se tulee ottaa huomioon vasta primaaristen menetelmien tehottomuuden toteamisen jälkeen.