Terapia experimental de edição genética reduz colesterol LDL em até 62% com dose única

Um tratamento experimental de edição genética demonstrou reduzir drasticamente os níveis de colesterol em um estudo pequeno e preliminar. Cientistas indicaram que a terapia pode oferecer uma solução possivelmente permanente após apenas uma infusão. Os resultados foram divulgados nesta segunda-feira, gerando expectativas sobre o futuro da prevenção de doenças cardíacas.

Esta descoberta preliminar, se confirmada em estudos maiores, poderá revolucionar a prevenção de doenças cardiovasculares, a principal causa de morte em muitos países. A maioria das terapias gênicas atualmente foca em doenças raras, mas a aplicação em uma condição tão difundida como a doença cardíaca representa um avanço significativo. Cardiologistas veem a potencial “cura” em dose única como um marco.

Redução de colesterol LDL em 62% após infusão única

O estudo, publicado no *New England Journal of Medicine*, apresentou uma análise intermediária de 35 pacientes. Todos os participantes tinham níveis de colesterol LDL, conhecido como “colesterol ruim”, geneticamente elevados ou já enfrentavam doença cardíaca estabelecida. Esta fase do ensaio clínico prevê incluir até 85 participantes.

Uma única infusão da dose mais alta do tratamento experimental resultou na redução dos níveis de LDL em até 62% entre os 35 pacientes analisados. A queda dos níveis de colesterol se manteve estável e duradoura em um subgrupo de pacientes que foi acompanhado por 18 meses. Tal consistência é crucial para validar a eficácia a longo prazo de uma terapia de dose única.

Impacto na prevenção de doenças cardiovasculares

A pesquisa levanta a possibilidade de uma forma “one-and-done” (dose única) de prevenir doenças cardíacas em larga escala. As doenças cardiovasculares são responsáveis por quase 800 mil mortes anuais somente nos Estados Unidos. A intervenção precoce e eficaz é um debate constante na cardiologia.

John H. P. Alexander, cardiologista da Universidade Duke que não participou do estudo, enfatizou a importância da descoberta. “Temos esses debates e novas diretrizes dizendo que deveríamos tratar as pessoas mais cedo”, afirmou Alexander. Ele completou que “uma terapia curativa mudaria o jogo” no cenário atual.

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Segurança e próximos passos da pesquisa

A publicação de resultados tão preliminares no *New England Journal of Medicine* é considerada incomum. Eric Rubin, editor-chefe da revista, comentou que o ensaio “parece que funciona muito bem”. Ele observou que a tentativa de aplicar a terapia gênica avançada à principal causa de morte nos Estados Unidos é ambiciosa.

Contudo, são necessários muitos mais dados de segurança antes da aprovação final de um tratamento inovador.

• O próximo passo da pesquisa será um estudo maior, que incluirá 200 pacientes para confirmar a eficácia e a segurança.
• A Food and Drug Administration (FDA) exige que todos os pacientes em estudos de terapia gênica sejam acompanhados por um período de 15 anos.
• Essa monitorização rigorosa visa garantir que não surjam efeitos adversos a longo prazo.

J. Michael Gaziano, diretor de cardiologia preventiva no sistema de saúde do Departamento de Assuntos de Veteranos em Boston, que não esteve envolvido no estudo, reforçou a necessidade de mais informações. “Precisamos de muito mais dados de segurança”, declarou o especialista. A cautela é um elemento fundamental em tratamentos experimentais de alto impacto.

Desafios e adesão a tratamentos atuais

Atualmente, altos níveis de LDL são amplamente controláveis com diversas medicações disponíveis no mercado. Entre os tratamentos mais comuns estão os tradicionais comprimidos diários de estatinas, largamente prescritos. Avanços mais recentes incluem injeções que agem bloqueando a proteína produzida pelo gene PCSK9, gerando um efeito similar ao da edição gênica diretamente.

Apesar da eficácia das terapias existentes, muitas pessoas não podem ou simplesmente não querem seguir os regimes de medicação contínuos. Estudos mostram que entre um terço e metade dos pacientes interrompe o uso de medicamentos para colesterol em até um ano após o início do tratamento. Este problema de adesão persiste até mesmo entre indivíduos que já sofreram infarto. A conveniência de uma dose única poderia, portanto, superar essa barreira significativa na prevenção de doenças.