To personer diagnosticeret med neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD), en alvorlig og livstruende autoimmun tilstand, opnåede remission over en periode på 15 år. Fremgangen tilskrives en innovativ behandling, der involverede stamcelletransplantation. En nylig undersøgelse, offentliggjort den 15. juni i det videnskabelige tidsskrift Med, påpeger, at en mand og en kvinde efter en enkelt intervention viste betydelige forbedringer i deres helbred og i øjeblikket ikke længere har brug for kontinuerlig medicin for at kontrollere symptomerne på sygdommen.
Nature offentliggjorde en erklæring, der beskriver patologien, hvor patienternes kroppe producerede antistoffer, der angreb rygmarven og optisk nerve, forbindelsen mellem øjet og hjernen. De kliniske manifestationer af neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) omfatter øjensmerter, tab af syn, episoder med opkastning og svaghed eller lammelse, der kan påvirke arme og ben, hvilket fremhæver tilstandens sværhedsgrad. Denne form for langvarig remission uden brug af igangværende immunsuppressiva repræsenterer en væsentlig milepæl, da behandling af autoimmune sygdomme ofte kræver livslang behandling.
Forfatterne af undersøgelsen understreger det unikke ved dette resultat: “Ingen godkendt terapi tillader hidtil patienter at forblive ubehandlet, opretholdelse af vedvarende kontrol over sygdommen og fuldstændig forsvinden af patogene antistoffer. Over mere end 15 års opfølgning forblev begge patienter fri for tilbagefald uden kontinuerlig immunsuppression, med en forbedring af livskvaliteten og permanente forsvinden af sygdomstilstanden af artiklen”.
Bemærkelsesværdige resultater efter en enkelt stamcelleinfusion
Efter at ineffektiviteten af kontinuerlige lægemiddelbehandlinger blev bekræftet, gennemgik de to personer stamcelletransplantationer. Formålet med disse celler var at genoprette immunsystemets forsvar og fuldstændigt erstatte patienternes immunsystem. Hver modtog en enkelt ansøgning af stamceller fra deres respektive donorer.
Forskerne udtaler, at [patienternes] “nye immunsystemer forblev stabile og udviste egenskaber i overensstemmelse med forbedret immunregulering.” De tilføjer, at “disse resultater tyder på, at udskiftning af immunsystemet i udvalgte tilfælde kan opnå langsigtet sygdomskontrol og muligvis helbrede,” som angivet i undersøgelsen.
Evaluering af de positive punkter og negative virkninger
Selvom den er lovende, er metoden stadig baseret på en lille undersøgelsesprøve, som indikerer behovet for mere forskning, der involverer patienter med NMOSD for at bekræfte både sikkerheden og identifikationen af ideelle kandidater til denne type terapi. Deltagerne i undersøgelsen oplevede også nogle bivirkninger, herunder hævelse af lymfeknuder, mangel på visse antistoffer og et tilfælde af blærekræft.
Forekomsten af sekundære kræftformer er ikke sjælden efter stamcelletransplantationer. Forskningsforfatterne understreger dog, at anvendelsen af behandling skal tage hensyn til de involverede risici og først overvejes efter den påviste ineffektivitet af primære metoder.