研究表明干细胞移植成功缓解罕见自身免疫性疾病 15 年
两名被诊断患有视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD) 的患者在 15 年内获得了缓解，这是一种严重且危及生命的自身免疫性疾病。这一进展归功于涉及干细胞移植的创新治疗方法。 6月15日发表在科学杂志《Med》上的一项最新研究指出，经过一次干预后，一名男性和一名女性的健康状况有了显着改善，目前不再需要持续用药来控制疾病症状。
《自然》发表了一份声明，详细描述了病理学，其中患者的身体产生了攻击脊髓和视神经（眼睛和大脑之间的连接）的抗体。视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD) 的临床表现包括眼痛、视力丧失、呕吐以及可影响手臂和腿部的无力或瘫痪，凸显了病情的严重性。这种无需持续使用免疫抑制剂的长期缓解是一个重要的里程碑，因为自身免疫性疾病的治疗通常需要终身治疗。
该研究的作者强调了这一结果的独特性：“迄今为止，还没有批准的治疗方法可以让患者保持对疾病的持续控制和致病抗体完全消失。在超过 15 年的随访中，两名患者在没有持续免疫抑制的情况下没有复发，生活质量得到改善，致病抗体永久消失”，科学家在他们的文章中指出。
单次干细胞输注后效果显着
在确认持续药物治疗无效后，两人接受了干细胞移植。这些细胞的目的是恢复免疫系统的防御能力，完全取代患者的免疫系统。每个人都接受了来自各自捐赠者的一次干细胞应用。
研究人员表示，[患者]“新的免疫系统保持稳定，并表现出与增强的免疫调节一致的特征。”他们补充说，“这些发现表明，在某些情况下，免疫系统替代可能会实现长期的疾病控制，甚至可能治愈”，正如研究中指出的那样。
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评估正面影响和负面影响
尽管前景广阔，但该方法仍然基于小研究样本，这表明需要对 NMOSD 患者进行更多研究，以确认此类疗法的安全性并确定理想的候选疗法。研究参与者还经历了一些副作用，包括淋巴结肿胀、某些抗体缺乏以及一例膀胱癌。
干细胞移植后继发性癌症的发生并不罕见。然而，研究作者强调，治疗的应用必须考虑到所涉及的风险，并且只有在证明主要方法无效后才能考虑。
