Forskning viser suksess med stamcelletransplantasjon i remisjon av sjelden autoimmun sykdom i 15 år
To personer diagnostisert med neuromyelitt optica spectrum disorder (NMOSD), en alvorlig og livstruende autoimmun tilstand, oppnådde remisjon over en periode på 15 år. Fremskrittet tilskrives en innovativ behandling som involverte stamcelletransplantasjon. En fersk studie, publisert 15. juni i det vitenskapelige tidsskriftet Med, påpeker at etter en enkelt intervensjon viste en mann og en kvinne betydelige forbedringer i helsen deres og trenger for tiden ikke lenger kontinuerlig medisinering for å kontrollere symptomene på sykdommen.
Nature publiserte en uttalelse som beskriver patologien, der pasientenes kropper produserte antistoffer som angrep ryggmargen og synsnerven, forbindelsen mellom øyet og hjernen. De kliniske manifestasjonene av neuromyelitt optica spectrum disorder (NMOSD) inkluderer øyesmerter, tap av syn, episoder med oppkast og svakhet eller lammelse som kan påvirke armer og ben, og fremhever alvorlighetsgraden av tilstanden. Denne typen langvarig remisjon uten bruk av pågående immunsuppressiva representerer en betydelig milepæl, ettersom behandling av autoimmune sykdommer ofte krever livslang behandling.
Forfatterne av studien understreker det unike med dette resultatet: “Til dags dato lar ingen godkjent terapi pasienter forbli ubehandlet, opprettholde vedvarende kontroll over sykdommen og fullstendig forsvinning av patogene antistoffer. Over mer enn 15 år med oppfølging forble begge pasientene frie for tilbakefall uten kontinuerlig immunsuppresjon, med en forbedring i livskvalitet og permanent forsvinning av sykdommen deres antibodies”.
Bemerkelsesverdige resultater etter en enkelt stamcelleinfusjon
Etter at ineffektiviteten til kontinuerlig medikamentell behandling ble bekreftet, gjennomgikk de to individene stamcelletransplantasjoner. Målet med disse cellene var å gjenopprette immunsystemets forsvar, fullstendig erstatte pasientens immunsystem. Hver mottok en enkelt søknad med stamceller fra sine respektive givere.
Forskerne uttaler at [pasientenes] “nye immunsystemer forble stabile og viste egenskaper i samsvar med forbedret immunregulering.” De legger til at “disse funnene tyder på at immunsystemerstatning i utvalgte tilfeller kan oppnå langsiktig sykdomskontroll og muligens helbrede,” som indikert i studien.
Evaluering av positive poenger og uønskede effekter
Selv om den er lovende, er metodikken fortsatt basert på et lite studieutvalg, noe som indikerer behovet for mer forskning som involverer pasienter med NMOSD for å bekrefte både sikkerheten og identifiseringen av ideelle kandidater for denne typen terapi. Studiedeltakere opplevde også noen bivirkninger, inkludert hevelse i lymfeknuter, mangel på visse antistoffer og ett tilfelle av blærekreft.
Forekomsten av sekundære kreftformer er ikke sjelden etter stamcelletransplantasjoner. Forskningsforfatterne forsterker imidlertid at bruk av behandling må ta hensyn til risikoene som er involvert og vurderes først etter bevist ineffektivitet av primærmetoder.

















