Onderzoek toont aan dat stamceltransplantatie al 15 jaar succesvol is in de remissie van zeldzame auto-immuunziekten
Twee personen met de diagnose neuromyelitis optica spectrum stoornis (NMOSD), een ernstige en levensbedreigende auto-immuunziekte, bereikten remissie over een periode van 15 jaar. De vooruitgang wordt toegeschreven aan een innovatieve behandeling waarbij stamceltransplantatie betrokken is. Een recente studie, gepubliceerd op 15 juni in het wetenschappelijke tijdschrift Med, wijst erop dat een man en een vrouw na één enkele interventie aanzienlijke verbeteringen in hun gezondheid vertoonden en momenteel niet langer continue medicatie nodig hebben om de symptomen van de ziekte onder controle te houden.
Nature publiceerde een verklaring waarin de pathologie werd beschreven, waarbij de lichamen van de patiënten antilichamen produceerden die het ruggenmerg en de oogzenuw, de verbinding tussen het oog en de hersenen, aanvielen. De klinische manifestaties van neuromyelitis optica spectrum stoornis (NMOSD) omvatten oogpijn, verlies van gezichtsvermogen, episoden van braken en zwakte of verlamming die armen en benen kunnen aantasten, wat de ernst van de aandoening benadrukt. Dit soort langdurige remissie zonder het gebruik van voortdurende immunosuppressiva vertegenwoordigt een belangrijke mijlpaal, aangezien de behandeling van auto-immuunziekten vaak een levenslange behandeling vereist.
De auteurs van de studie onderstrepen het unieke karakter van dit resultaat: “Tot op heden biedt geen enkele goedgekeurde therapie de mogelijkheid dat patiënten onbehandeld blijven, waardoor de ziekte duurzaam onder controle blijft en pathogene antilichamen volledig verdwijnen. Gedurende meer dan 15 jaar follow-up bleven beide patiënten vrij van terugval zonder voortdurende immunosuppressie, met een verbetering van de levenskwaliteit en een permanente verdwijning van de ziekteveroorzakende antilichamen”, stellen de wetenschappers in hun artikel.
Opmerkelijke resultaten na een enkel stamcelinfuus
Nadat de ineffectiviteit van continue medicamenteuze behandelingen was bevestigd, ondergingen de twee individuen stamceltransplantaties. Het doel van deze cellen was om de afweer van het immuunsysteem te herstellen en het immuunsysteem van de patiënt volledig te vervangen. Ze ontvingen allemaal één enkele aanvraag stamcellen van hun respectieve donoren.
De onderzoekers stellen dat de nieuwe immuunsystemen van [de patiënten] stabiel bleven en kenmerken vertoonden die consistent waren met verbeterde immuunregulatie. Ze voegen eraan toe dat “deze bevindingen suggereren dat, in geselecteerde gevallen, vervanging van het immuunsysteem kan zorgen voor langdurige ziektebeheersing en mogelijk genezing”, zoals aangegeven in het onderzoek.
Het evalueren van de positieve punten en negatieve effecten
Hoewel veelbelovend, is de methodologie nog steeds gebaseerd op een kleine onderzoeksgroep, wat aangeeft dat er behoefte is aan meer onderzoek bij patiënten met NMOSD om zowel de veiligheid als de identificatie van ideale kandidaten voor dit type therapie te bevestigen. Studiedeelnemers ondervonden ook enkele bijwerkingen, waaronder zwelling van de lymfeklieren, tekort aan bepaalde antilichamen en één geval van blaaskanker.
Het optreden van secundaire kankers is niet zeldzaam na stamceltransplantaties. De auteurs van het onderzoek benadrukken echter dat bij de toepassing van de behandeling rekening moet worden gehouden met de risico’s die ermee gemoeid zijn, en dat deze pas in overweging moet worden genomen nadat de bewezen ineffectiviteit van primaire methoden is bewezen.
















