Výzkum ukazuje úspěšnost transplantace kmenových buněk v remisi vzácného autoimunitního onemocnění po dobu 15 let
Dva jedinci s diagnózou neuromyelitis optica Spectrum disorder (NMOSD), závažným a život ohrožujícím autoimunitním stavem, dosáhli remise po dobu 15 let. Pokrok je připisován inovativní léčbě, která zahrnovala transplantaci kmenových buněk. Nedávná studie, publikovaná 15. června ve vědeckém časopise Med, poukazuje na to, že po jediném zásahu muž a žena vykazovali značné zlepšení svého zdravotního stavu a v současné době již nepotřebují neustálou medikaci ke kontrole příznaků nemoci.
Nature published a statement detailing the pathology, in which the patients’ bodies produced antibodies that attacked the spinal cord and optic nerve, the connection between the eye and the brain. Klinické projevy poruchy neuromyelitis optica Spectrum (NMOSD) zahrnují bolest oka, ztrátu zraku, epizody zvracení a slabosti nebo ochrnutí, které mohou postihnout paže a nohy, což zdůrazňuje závažnost stavu. Tento typ prodloužené remise bez užívání probíhajících imunosupresiv představuje významný mezník, protože zvládání autoimunitních onemocnění často vyžaduje celoživotní léčbu.
Autoři studie podtrhují jedinečnost tohoto výsledku: “Doposud žádná schválená terapie neumožňuje pacientům zůstat neléčeny, zachovat trvalou kontrolu onemocnění a úplné vymizení patogenních protilátek. Během více než 15 let sledování zůstali oba pacienti bez relapsů bez kontinuální imunosuprese, se zlepšením kvality života a trvalým vymizením protilátek způsobujících onemocnění”, uvádějí vědci ve svém článku.
Pozoruhodné výsledky po jediné infuzi kmenových buněk
Poté, co byla potvrzena neúčinnost kontinuální medikamentózní léčby, podstoupili dva jedinci transplantaci kmenových buněk. Cílem těchto buněk bylo obnovit obranyschopnost imunitního systému a zcela nahradit imunitní systém pacientů. Každý obdržel jedinou aplikaci kmenových buněk od svých příslušných dárců.
Výzkumníci uvádějí, že [pacientův] “nový imunitní systém zůstal stabilní a vykazoval vlastnosti konzistentní se zvýšenou imunitní regulací.” Dodávají, že „tato zjištění naznačují, že ve vybraných případech může náhrada imunitního systému dosáhnout dlouhodobé kontroly onemocnění a možná i vyléčení“, jak je uvedeno ve studii.
Hodnocení kladných a nepříznivých účinků
Přestože je metodika slibná, stále je založena na malém studijním vzorku, což naznačuje potřebu dalšího výzkumu zahrnujícího pacienty s NMOSD, aby se potvrdila jak bezpečnost, tak identifikace ideálních kandidátů pro tento typ terapie. Účastníci studie také zaznamenali některé vedlejší účinky, včetně otoku lymfatických uzlin, nedostatku určitých protilátek a jednoho případu rakoviny močového měchýře.
Výskyt sekundárních rakovin není po transplantacích kmenových buněk vzácný. Autoři výzkumu však zdůrazňují, že aplikace léčby musí brát v úvahu související rizika a zvažovat ji až po prokázané neúčinnosti primárních metod.

















