Forskning visar framgång för stamcellstransplantation i remission av sällsynt autoimmun sjukdom i 15 år
Två individer diagnostiserade med neuromyelit optica spectrum disorder (NMOSD), ett allvarligt och livshotande autoimmunt tillstånd, uppnådde remission under en period av 15 år. Framgången tillskrivs en innovativ behandling som involverade stamcellstransplantation. En nyligen genomförd studie, publicerad den 15 juni i den vetenskapliga tidskriften Med, påpekar att en man och en kvinna efter ett enda ingrepp uppvisade avsevärda förbättringar i sin hälsa och för närvarande inte längre behöver kontinuerlig medicinering för att kontrollera symtomen på sjukdomen.
Nature publicerade ett uttalande som beskriver patologin, där patienternas kroppar producerade antikroppar som attackerade ryggmärgen och synnerven, sambandet mellan ögat och hjärnan. De kliniska manifestationerna av neuromyelit optica spectrum disorder (NMOSD) inkluderar ögonsmärta, synförlust, episoder av kräkningar och svaghet eller förlamning som kan påverka armar och ben, vilket framhäver tillståndets svårighetsgrad. Denna typ av förlängd remission utan användning av pågående immunsuppressiva medel representerar en betydande milstolpe, eftersom hantering av autoimmuna sjukdomar ofta kräver livslång behandling.
Författarna till studien understryker det unika med detta resultat: “Till dags dato tillåter ingen godkänd terapi patienter att förbli obehandlade, bibehålla en uthållig kontroll av sjukdomen och det fullständiga försvinnandet av patogena antikroppar. Under mer än 15 års uppföljning förblev båda patienterna fria från återfall utan kontinuerlig immunsuppression, med en förbättring av livskvaliteten och permanent försvinnande av sjukdomen och antikropparnas försvinnande”.
Anmärkningsvärda resultat efter en enda stamcellsinfusion
Efter att ineffektiviteten av kontinuerliga läkemedelsbehandlingar bekräftats, genomgick de två individerna stamcellstransplantationer. Syftet med dessa celler var att återställa immunsystemets försvar och helt ersätta patientens immunsystem. Var och en fick en enda ansökan av stamceller från sina respektive donatorer.
Forskarna säger att [patienternas] “nya immunsystem förblev stabila och visade egenskaper som överensstämmer med förbättrad immunreglering.” De tillägger att “dessa fynd tyder på att immunsystemsersättning i utvalda fall kan uppnå långsiktig sjukdomskontroll och möjligen bota”, som indikeras i studien.
Leia Também
George Russell säkrar pole position i det kaotiska kvalet till Formel 1 Österrikes Grand Prix
Kroatien x Ghana: var du kan se live, tid och laguppställningar för dagens fotbolls-VM-match
Panama x England: var du kan se live, tid och laguppställningar för dagens FIFA-VM-match
Utvärdera de positiva punkterna och negativa effekterna
Även om den är lovande är metodiken fortfarande baserad på ett litet studieprov, vilket indikerar behovet av mer forskning som involverar patienter med NMOSD för att bekräfta både säkerheten och identifieringen av idealiska kandidater för denna typ av terapi. Studiedeltagare upplevde också vissa biverkningar, inklusive svullnad i lymfkörteln, brist på vissa antikroppar och ett fall av cancer i urinblåsan.
Förekomsten av sekundära cancerformer är inte sällsynt efter stamcellstransplantationer. Forskningsförfattarna förstärker dock att tillämpningen av behandling måste ta hänsyn till de risker som är involverade och övervägas först efter den bevisade ineffektiviteten hos primära metoder.
