A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a farmacêutica Roche anunciaram o cancelamento do registro do medicamento Elevidys, uma das terapias mais caras disponíveis globalmente. A decisão foi comunicada em 24 de agosto de 2026 e está fundamentada na ausência de dados que atendam plenamente aos padrões regulatórios exigidos pela autarquia. O Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque) é indicado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD).
As razões por trás da suspensão do Elevidys
O motivo central para o cancelamento do registro do Elevidys, conforme informado pela Anvisa, reside na insuficiência de informações que cumpram os rigorosos critérios regulatórios do órgão. Este tipo de avaliação é crucial para garantir a segurança e a eficácia de medicamentos antes e durante sua comercialização no Brasil.
Monitoramento de pacientes que já receberam o tratamento
Mesmo com a suspensão do registro, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária esclareceu que a medida não isenta a Roche de suas obrigações. A empresa deve continuar o acompanhamento dos pacientes que participaram de estudos clínicos e programas, incluindo brasileiros que receberam o Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025, garantindo o monitoramento contínuo da segurança e o envio das informações relevantes à Anvisa, de acordo com a legislação vigente.
Entenda a distrofia muscular de Duchenne
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma condição genética rara e progressiva que causa fraqueza muscular e perda gradual de função. A doença é provocada por uma alteração no gene DMD, que impede a produção de distrofina, uma proteína essencial para a integridade dos músculos. O Elevidys foi desenvolvido como uma terapia gênica para tentar corrigir essa deficiência.
Implicações do cancelamento para o tratamento no Brasil
Considerado um dos medicamentos mais dispendiosos do mundo, o cancelamento do registro do Elevidys levanta questões importantes sobre o acesso a tratamentos inovadores e de alto custo para doenças raras no Brasil. A decisão da Anvisa sublinha a prioridade da agência em assegurar que apenas terapias com dados robustos de segurança e eficácia sejam disponibilizadas à população.
