Novas aprovações da Anvisa trazem avanços no tratamento do diabetes e de outras doenças

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) divulgou em março de 2026 a aprovação de novos registros de medicamentos, marcando importantes progressos em diversas áreas terapêuticas. Entre as especialidades impactadas estão endocrinologia, oncologia, imunologia e neurologia, indicando um avanço multifacetado na medicina brasileira.

Essas decisões regulatórias refletem os avanços mais recentes na pesquisa clínica global. Destacam-se as terapias modificadoras de doença, o uso de anticorpos monoclonais e tratamentos inovadores voltados para doenças raras que enfrentavam lacunas terapêuticas significativas.

O Mix Vale detalha as principais autorizações, focando nos mecanismos de ação de cada novo fármaco, nas indicações aprovadas pela agência e nas evidências científicas robustas que serviram de base para as deliberações. As aprovações podem transformar o manejo de condições complexas.

Avanços com o Tzield (teplizumabe) para o tratamento do diabetes tipo 1

O teplizumabe, um anticorpo monoclonal humanizado anti-CD3, atua modulando os linfócitos T autorreativos, o que desacelera o processo autoimune que destrói as células beta-pancreáticas. A Anvisa aprovou o medicamento Tzield, baseado neste componente, com o objetivo de retardar a progressão para o diabetes tipo 1 clínico.

A medicação é destinada a adultos e crianças a partir de oito anos que estão no estágio 2 da doença. Esse estágio é caracterizado pela presença de dois ou mais autoanticorpos relacionados ao diabetes e disglicemia, mesmo sem sintomas aparentes da condição.

O tratamento com Tzield é administrado por meio de um curso único de infusão intravenosa, realizado diariamente durante 14 dias consecutivos. Este regime busca uma intervenção precoce para modificar a trajetória da doença.

A eficácia clínica do medicamento foi amplamente demonstrada no estudo TN-10. Este ensaio, randomizado e duplo-cego, com controle por placebo, foi conduzido em indivíduos com alto risco para o desenvolvimento de diabetes tipo 1.

O estudo envolveu um total de 76 participantes, sendo que 44 receberam teplizumabe e 32 foram tratados com placebo. O principal objetivo do desfecho primário era observar o tempo necessário para o diagnóstico clínico de diabetes tipo 1.

O tratamento com teplizumabe mostrou um retardamento significativo no surgimento da doença clínica. A mediana foi de 48,4 meses no grupo que recebeu o medicamento, em comparação com 24,4 meses no grupo placebo.

Além disso, houve uma redução de 59% no risco de progressão para diabetes clínico (razão de risco [RR] = 0,41), indicando uma diminuição substancial na velocidade de avanço da doença.

A medicação também demonstrou preservar a função das células beta-pancreáticas, resultando em maior produção residual de insulina nos pacientes tratados. Isso sugere uma capacidade de modificar a história natural do diabetes tipo 1. Os efeitos adversos mais comuns incluíram linfopenia transitória e exantema, que foram geralmente leves a moderados e reversíveis. A aprovação marca uma mudança de paradigma, permitindo intervenção antes da fase sintomática da doença. A identificação precoce de autoanticorpos e alterações glicêmicas é crucial, especialmente em pacientes com histórico familiar de diabetes tipo 1.

Novo medicamento Andembry (garadacimabe) promete prevenção de crises de angioedema

O garadacimabe é um anticorpo monoclonal completamente humano que age inibindo o fator XIIa. Essa etapa inicial é fundamental na cascata de produção de bradicinina, o principal mediador do angioedema hereditário.

Ao bloquear essa via, o medicamento tem o potencial de reduzir a formação de bradicinina e, consequentemente, prevenir as crises recorrentes de edema que caracterizam a doença. Tais crises podem afetar pele, mucosas e órgãos internos, com sério risco de comprometer as vias respiratórias.

A Anvisa concedeu aprovação para o Andembry (garadacimabe) para a prevenção dessas crises. O medicamento é administrado por via subcutânea, seguindo um regime profilático para oferecer proteção contínua aos pacientes.

A eficácia do garadacimabe foi confirmada principalmente pelo estudo pivotal de fase 3 VANGUARD. Este ensaio randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, avaliou a administração subcutânea mensal do medicamento em pacientes com angioedema hereditário.

O tratamento resultou em uma redução estatisticamente significativa na ocorrência de crises em comparação ao placebo. Observou-se uma diminuição de aproximadamente 86% na taxa média mensal de crises, com um perfil de segurança considerado similar ao do placebo. O início do efeito foi notado precocemente, com a manutenção da proteção ao longo do período de tratamento. Os eventos adversos foram geralmente leves, sem aumento de eventos tromboembólicos ou risco hemorrágico relevante.

Datroway (datopotamabe deruxtecana) traz esperança para o câncer de mama avançado

O datopotamabe deruxtecana é um conjugado anticorpo-fármaco que tem como alvo a proteína TROP2. Ele é composto por um anticorpo monoclonal conectado a um inibidor da topoisomerase I, atuando de forma direcionada no combate às células tumorais.

Após se ligar à TROP2, uma proteína com alta expressão em tumores sólidos, o datopotamabe promove sua internalização. Uma vez dentro da célula, libera o deruxtecana, um potente agente citotóxico intracelular que induz a morte das células tumorais.

A Anvisa concedeu a aprovação para o medicamento Datroway (datopotamabe deruxtecana). Ele é indicado para pacientes adultos com câncer de mama irressecável ou metastático, que sejam positivos para receptor hormonal e negativos para HER2.

O tratamento é específico para pacientes que já receberam quimioterapia e tratamento endócrino previamente, oferecendo uma nova opção terapêutica para casos avançados.

A eficácia foi avaliada principalmente no estudo de fase 3 TROPION-Breast01. O ensaio comparou o datopotamabe deruxtecana com a quimioterapia escolhida pelo pesquisador em pacientes já tratados.

Este estudo alcançou o desfecho primário de sobrevida livre de progressão, demonstrando uma redução de 37% no risco de progressão da doença ou morte (RR = 0,63). A mediana de sobrevida livre de progressão foi de 6,9 meses com datopotamabe deruxtecana contra 4,9 meses com quimioterapia de escolha. Os resultados indicaram uma melhora estatisticamente significativa e clinicamente relevante na sobrevida livre de progressão, com um perfil de segurança considerado manejável e consistente com o esperado para a classe de conjugados anticorpo-fármaco.

Xcopri (cenobamato) chega como alternativa para epilepsia resistente a tratamentos

O cenobamato é um anticonvulsivante que atua por meio de um mecanismo de ação duplo. Ele modula positivamente os canais de sódio dependentes de voltagem e potencializa a neurotransmissão inibitória mediada pelo GABA.

Essas ações combinadas ajudam a reduzir a excitabilidade neuronal e a propagação das descargas epilépticas, sendo particularmente eficaz em crises focais farmacorresistentes. O problema da epilepsia não controlada afeta cerca de um terço dos pacientes, associando-se a maior morbidade e impacto funcional.

A Anvisa concedeu aprovação para o medicamento Xcopri (cenobamato) para o tratamento adjuvante de crises focais em adultos com epilepsia não controlada, mesmo após o uso prévio de outros anticonvulsivantes.

A eficácia do cenobamato foi comprovada em estudos randomizados, duplo-cegos e controlados por placebo, como os ensaios C013 e C017. Estes estudos foram realizados em adultos que sofriam de crises focais não controladas, apesar de utilizarem múltiplos anticonvulsivantes.

O tratamento com cenobamato resultou em uma redução estatisticamente significativa da frequência de crises em comparação ao placebo. Observou-se um benefício clinicamente relevante após 12 a 18 semanas de tratamento.

Nos estudos pivotais, a redução mediana na frequência de crises foi de aproximadamente 55%. Até 64% dos pacientes alcançaram uma redução igual ou superior a 50% das crises nas doses de 200 mg a 400 mg por dia. Os eventos adversos mais comuns incluíram sonolência, tontura, fadiga e cefaleia, que foram geralmente leves a moderados e relacionados à titulação da dose.