Terapia experimentală de editare genetică reduce colesterolul LDL cu până la 62% cu o singură doză

Un tratament experimental de editare genetică s-a dovedit că reduce dramatic nivelul colesterolului într-un mic studiu preliminar. Cientistas a indicat că terapia poate oferi o soluție posibilă permanentă după o singură perfuzie. Rezultatele au fost făcute publice luni, ridicând așteptări cu privire la viitorul prevenirii bolilor de inimă.

Descoperirea preliminară a Esta, dacă va fi confirmată în studii mai ample, ar putea revoluționa prevenirea bolilor cardiovasculare, principala cauză de deces în multe țări. Majoritatea terapiilor genetice se concentrează în prezent pe boli rare, dar aplicarea la o afecțiune la fel de răspândită precum boala cardiacă reprezintă un progres semnificativ. Cardiologistas văd potențiala „vindecare” cu o singură doză ca o piatră de hotar.

Colesterol LDL Redução cu 62% după o singură perfuzie

Studiul, publicat în *New England Journal of Medicine*, a prezentat o analiză intermediară a 35 de pacienți. Participanții la Todos aveau niveluri genetic crescute de colesterol LDL, cunoscut sub numele de „colesterol rău”, sau se confruntau deja cu boli de inimă stabilite. Faza de studiu clinic Esta este de așteptat să includă până la 85 de participanți.

Mai multe despre subiect: Noua medicina vie bazata pe celule editate combate leucemia agresiva cu rezultate de durata

O singură perfuzie din cea mai mare doză a tratamentului experimental a dus la o reducere a nivelurilor de LDL cu până la 62% în rândul celor 35 de pacienți analizați. Scăderea nivelului de colesterol a rămas stabilă și de durată la un subgrup de pacienți care au fost urmăriți timp de 18 luni. Consistența Tal este crucială pentru validarea eficacității pe termen lung a terapiei cu doză unică.

Impacto în prevenirea bolilor cardiovasculare

Cercetarea ridică posibilitatea unei modalități „unică și gata” de a preveni bolile de inimă pe scară largă. Bolile cardiovasculare sunt responsabile pentru aproape 800 de mii de decese anual numai în Estados Unidos. Intervenția precoce și eficientă este o dezbatere constantă în cardiologie.

Află mai multe: Echipa de la Universitatea din Bayreuth aplică tehnologia CRISPR și produce păianjen cu mătase fluorescentă roșie fără precedent

John H. P. Alexander, cardiolog la Universidade Duke care nu a fost implicat în studiu, a subliniat importanța descoperirii. „Avem aceste dezbateri și noi linii directoare care spun că ar trebui să tratăm oamenii mai devreme”, a spus Alexander. Ele a adăugat că „o terapie curativă ar schimba jocul” în scenariul actual.

Segurança și următorii pași de cercetare

Publicarea unor astfel de rezultate preliminare în *New England Journal of Medicine* este considerată neobișnuită. Eric Rubin, redactor-șef al revistei, a comentat că eseul „pare să funcționeze foarte bine”. Ele a remarcat că încercarea de a aplica terapia genică avansată la principala cauză de deces în Estados Unidos este ambițioasă.

Contudo, sunt necesare mult mai multe date de siguranță înainte de aprobarea finală a unui tratament inovator.

Pe aceeași temă: Tehnologia progresează în combaterea bolilor cronice pentru o îmbătrânire mai sănătoasă

• Următorul pas în cercetare va fi un studiu mai amplu, care va include 200 de pacienți pentru a confirma eficacitatea și siguranța.
• Food și Drug Administration (FDA) necesită ca toți pacienții din studiile de terapie genică să fie urmăriți pentru o perioadă de 15 ani.
• Essa Monitorizarea atentă urmărește să se asigure că nu apar efecte adverse pe termen lung.

J. Michael Gaziano, director de cardiologie preventivă la Departamento al Assuntos al sistemului de sănătate Veteranos și Boston, care nu a fost implicat în studiu, a întărit nevoia de mai multe informații. „Avem nevoie de mult mai multe date de siguranță”, a declarat expertul. Prudența este un element fundamental în tratamentele experimentale de mare impact.

Desafios și aderarea la tratamentele curente

Atualmente, nivelurile ridicate de LDL sunt în mare măsură controlabile cu mai multe medicamente disponibile pe piață. Entre Cele mai comune tratamente sunt comprimatele de statine zilnice tradiționale, prescrise pe scară largă. Avanços mai recente includ injecții care acționează prin blocarea proteinei produse de gena PCSK9, generând un efect similar cu cel al editării directe a genelor.

Apesar a eficacității terapiilor existente, mulți oameni nu pot sau pur și simplu nu doresc să urmeze regimurile de medicație în curs. Estudos arată că între o treime și jumătate dintre pacienți încetează să ia medicamente pentru colesterol în decurs de un an de la începerea tratamentului. Problema de aderență la Este persistă chiar și în rândul persoanelor care au suferit deja un atac de cord. Prin urmare, comoditatea unei singure doze ar putea depăși această barieră semnificativă în prevenirea bolilor.